Скорошен напредък в развитието на AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) за лица със сериозна или умерено тежка хемофилия B

Скорошен напредък в развитието на AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) за лица със сериозна или умерено тежка хемофилия B
Акценти от Виртуалната среща на върха на WFH 2020

Скорошен напредък в развитието на AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) за лица със сериозна или умерено тежка хемофилия B

Стивън У. Пайп,1 Волфганг Мисбах,2 Анет Фон Дригалски,3 Адам Гирмаш,4 Карина Мейер,5 Мичиел Копенс,6 Питър Кампман,7 Робърт Кламрот,8 Роджър Шутгенс,9 Найджъл С. Кий,10 Сюзън Латимор,11 Майкъл Рехт,12 Естебан Гомес,13 Джанкарло Кастаман,14 Айлийн К. Сойер,12 Робърт Гут,12 Frank WG Leebeek15

1Университет на Мичиган, Ан Арбър, САЩ

2Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия

3Калифорнийския университет в Сан Диего, Сан Диего, САЩ

4Университет на Калифорния Дейвис, Сакраменто, САЩ

5Университетски медицински център Гронинген, Гронинген, Холандия

6Академичен медицински център, Амстердам, Холандия

7Rigshospitalet, Копенхаген, Дания

8Vivantes Klinikum, Берлин, Германия

9Университетски медицински център, Утрехт, Холандия

10Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, САЩ

11Орегонски здравен и научен университет, Портланд, САЩ

12uniQure biopharma BV, Лексингтън, МА, САЩ

13Детска болница Phoenix, Phoenix USA

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренция, Италия

15Медицински център на университета Еразъм, Ротердам, Холандия

Ключови точки от данни

Тази диаграма обобщава дизайна за проучвания, тестващи AMT-060 и AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). И двете проучвания включват мъже с нива на хемофилия В и FIX ≤ 2%. Клиничната тежест се основава на FIX профилактика или ≥ 4 кръвоизливи годишно или хемофилна артропатия. Въпреки че наличието на AAV5 NAbs е критерий за изключване на изпитванията с AMT-060, за 3 участници в кохортата с ниска доза е имало откриваеми титри преди започване на дозирането, без влияние върху безопасността или ефикасността. В резултат на това наличието на AAV5 NAbs не беше критерий за изключване на AMT-061 изпитвания. AMT-060 е тестван при 2 дози, а AMT-061 е тестван при по-високата от двете дози.

Пациентите в ниски дози и кохорти с висока доза показват дозозависими, трайни увеличения на експресията на FIX за период до 4 години, със средно 5% за групата с ниска доза и 7.5% за групата с висока доза. Пациентите също демонстрират трайно намаляване на употребата на FIX. От 9 участници, които използват FIX профилактика при влизане в изследването, 8 са били FIX профилактика при последващо проследяване.

Пациентите, лекувани с еднократна инфузия на AMT-061, демонстрират трайно повишаване на нивата на FIX активност в продължение на 52 седмици. Средното ниво на FIX активност за 3-те участници след 1 година проследяване беше във функционално лечебен диапазон от 41%. Всички 3 участници също са намалили употребата на FIX и са преустановили рутинната употреба на профилактика.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари