Акценти от 62-та годишна среща и изложение на ASH
Първи данни от изпитване за генна терапия фаза 3 на HOPE-B: Ефикасност и безопасност на етранакоген Дезапарвовец (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В, лекувани независимо от съществуващите антикапсидни неутрализиращи Антитела
Стивън У. Пайп, д-р1, Майкъл Рехт, д-р, д-р2, Найджъл С. Кий, д -р3, Франк WG Leebeek, д-р, доктор4, Д-р Джанкарло Кастаман5, Сюзън У. Латимор, RN6, Пол Ван Дер Валк7,8,9, Kathelijne Peerlinck, д-р, д-р10, д-р Майкъл Копънс11, Д-р Ниам О'Конъл, д-р12, Джон Паси, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Петер Кампман, д-р14, Д-р Карина Мейер, д-р15, Анет фон Драйгалски, д-р, PharmD16, Гай Йънг, д-р17, Седрик Херманс, д-р, MRCP, д-р18, Ян Астермарк, д-р, д-р19,20, Робърт Кламрот, д-р, д-р21, Ричард С. Лимънс, д-р22, Нейтън Висвешвар, д-р23, Шели Крари, MD, MS24, Рашид Казми, MBBS25, Емили Симингтън26, Мигел А. Ескобар, д-р27, Естебан Гомес, д-р28, Ребека Крузе-Джарес, д-р29, Адам Котовски, д.м.н.30, Дорис Куон, д-р, д-р31, Майкъл Уанг, д-р32, Алисън П. Уилър, д-р33, Д-р Айлийн К Сойер34, Стефани Вервей, бакалавър35, Валери Колета, магистър36, Naghmana Bajma, д-р37, Робърт Гут, д-р, д-р36 и Волфганг А. Мисбах, д-р, д-р38
1Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган
2Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд, OR
3Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Университетски медицински център Ротердам, Ротердам, Холандия
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренция, Италия
6Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд
7Vrije Universiteit Medical Center, Амстердам, NLD
8Universitair Medisch Centrum Утрехт, Утрехт, Холандия
9Van Creveldkliniek, Университетски медицински център Утрехт, Утрехт, Холандия
10Катедра по съдова медицина и център за хемостаза и хемофилия, Университетски болници Льовен, Льовен, Белгия
11Университетски медицински центрове в Амстердам, Амстердамски университет, Амстердам, Холандия
12Националният коагулационен център, болница Сейнт Джеймс, Дъблин, Ирландия
13Royal London Haemophilia Center, Barts и London School of Medicine and Dentistry, Лондон, Великобритания
14Rigshospitalet, Копенхаген, Дания
15Университетски медицински център Гронинген, Гронинген, Холандия
16Калифорнийски университет в Сан Диего, Ла Хола, Калифорния
17Медицински факултет на Университета в Южна Калифорния, Детска болница Лос Анджелис, Лос Анджелис, Калифорния
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Брюксел, Белгия
19Катедра по транслационна медицина - клинична коагулация, Университет Лунд, Малмьо, Швеция
20Университетска болница Скане, Малмьо, Швеция
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Берлин, Германия
22Университет в Юта, Солт Лейк Сити, Юта
23Университет на Южна Флорида, Тампа, Флорида
24Университет в Арканзас за медицински науки, Литъл Рок, AR
25Университетска болница Саутхемптън NHS Foundation Trust, Саутхемптън, Великобритания
26Университет Кеймбридж - болница Аденбрук, Кеймбридж, Великобритания
27Център за здравни науки на Тексаския университет в Хюстън, Хюстън, Тексас
28Детска болница Финикс, Финикс, Аризона
29Bloodworks Northwest, Сиатъл, Вашингтон
30Център за хемофилия в Западен Ню Йорк, Ню Йорк
31Ортопедична болница в Лос Анджелис, Център за лечение на ортопедична хемофилия, Лос Анджелис, Калифорния
32Anschutz Medical Campus, University of Colorado, School of Medicine, Център по хемофилия и тромбоза, Aurora, CO
33Университетски медицински център Вандербилт, Нашвил, Тенеси
34uniQure Inc, Лексингтън, Масачузетс
35uniQure, Лексингтън, Масачузетс
36uniQure Inc, Лексингтън, Масачузетс
37Uniqure Inc, Лексингтън, Масачузетс
38Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия
Стивън У. Пайп, д-р1, Майкъл Рехт, д-р, д-р2, Найджъл С. Кий, д -р3, Франк WG Leebeek, д-р, доктор4, Д-р Джанкарло Кастаман5, Сюзън У. Латимор, RN6, Пол Ван Дер Валк7,8,9, Kathelijne Peerlinck, д-р, д-р10, д-р Майкъл Копънс11, Д-р Ниам О'Конъл, д-р12, Джон Паси, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Петер Кампман, д-р14, Д-р Карина Мейер, д-р15, Анет фон Драйгалски, д-р, PharmD16, Гай Йънг, д-р17, Седрик Херманс, д-р, MRCP, д-р18, Ян Астермарк, д-р, д-р19,20, Робърт Кламрот, д-р, д-р21, Ричард С. Лимънс, д-р22, Нейтън Висвешвар, д-р23, Шели Крари, MD, MS24, Рашид Казми, MBBS25, Емили Симингтън26, Мигел А. Ескобар, д-р27, Естебан Гомес, д-р28, Ребека Крузе-Джарес, д-р29, Адам Котовски, д.м.н.30, Дорис Куон, д-р, д-р31, Майкъл Уанг, д-р32, Алисън П. Уилър, д-р33, Д-р Айлийн К Сойер34, Стефани Вервей, бакалавър35, Валери Колета, магистър36, Naghmana Bajma, д-р37, Робърт Гут, д-р, д-р36 и Волфганг А. Мисбах, д-р, д-р38
1Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган
2Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд, OR
3Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Университетски медицински център Ротердам, Ротердам, Холандия
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренция, Италия
6Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд
7Vrije Universiteit Medical Center, Амстердам, NLD
8Universitair Medisch Centrum Утрехт, Утрехт, Холандия
9Van Creveldkliniek, Университетски медицински център Утрехт, Утрехт, Холандия
10Катедра по съдова медицина и център за хемостаза и хемофилия, Университетски болници Льовен, Льовен, Белгия
11Университетски медицински центрове в Амстердам, Амстердамски университет, Амстердам, Холандия
12Националният коагулационен център, болница Сейнт Джеймс, Дъблин, Ирландия
13Royal London Haemophilia Center, Barts и London School of Medicine and Dentistry, Лондон, Великобритания
14Rigshospitalet, Копенхаген, Дания
15Университетски медицински център Гронинген, Гронинген, Холандия
16Калифорнийски университет в Сан Диего, Ла Хола, Калифорния
17Медицински факултет на Университета в Южна Калифорния, Детска болница Лос Анджелис, Лос Анджелис, Калифорния
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Брюксел, Белгия
19Катедра по транслационна медицина - клинична коагулация, Университет Лунд, Малмьо, Швеция
20Университетска болница Скане, Малмьо, Швеция
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Берлин, Германия
22Университет в Юта, Солт Лейк Сити, Юта
23Университет на Южна Флорида, Тампа, Флорида
24Университет в Арканзас за медицински науки, Литъл Рок, AR
25Университетска болница Саутхемптън NHS Foundation Trust, Саутхемптън, Великобритания
26Университет Кеймбридж - болница Аденбрук, Кеймбридж, Великобритания
27Център за здравни науки на Тексаския университет в Хюстън, Хюстън, Тексас
28Детска болница Финикс, Финикс, Аризона
29Bloodworks Northwest, Сиатъл, Вашингтон
30Център за хемофилия в Западен Ню Йорк, Ню Йорк
31Ортопедична болница в Лос Анджелис, Център за лечение на ортопедична хемофилия, Лос Анджелис, Калифорния
32Anschutz Medical Campus, University of Colorado, School of Medicine, Център по хемофилия и тромбоза, Aurora, CO
33Университетски медицински център Вандербилт, Нашвил, Тенеси
34uniQure Inc, Лексингтън, Масачузетс
35uniQure, Лексингтън, Масачузетс
36uniQure Inc, Лексингтън, Масачузетс
37Uniqure Inc, Лексингтън, Масачузетс
38Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия