Генна терапия при хемофилия - Брифинги на конференции

Стабилна хемостатична корекция и подобрено качество на живот, свързано с хемофилия: Окончателен анализ от основна фаза 3 HOPE-B проучване на Etranacogene Dezaparvovec

Стивън У. Пайп, д-р

Използване на регистъра на Световната федерация по генна терапия на хемофилия за дългосрочно проследяване на пациенти с хемофилия, лекувани с генна терапия

Барбара А. Конкле, д.м.

Доставка на CRISPR/Cas9 mRNA LNPs за възстановяване на малка делеция в ген FVIII при мишки с хемофилия А

Chun-Yu Chen, PhD

Влияние на трансфера на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия А върху качеството на живот, свързано със здравето

Джони Махлангу, бакалавър, MBBCh, MMed, FCPath

Стабилин-2 промотор модулира имунния отговор към FVIII след доставка на лентивирусен вектор при хемофилни мишки

д-р Антония Фоленци

Избор на доза и дизайн на изследване за B-LIEVE, клинично изпитване за потвърждение на доза 1/2 фаза на генна терапия FLT180A за пациенти с хемофилия B

Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath

Вариант на фактор VIII с елиминиране на мястото на N-гликозилиране при 2118 намален анти-FVIII имунен отговор при мишки, лекувани с хемофилия А с генна терапия

Карол Х. Мяо, д-р

Окончателен анализ от основната фаза 3 на изпитването с генна терапия HOPE-B: Стабилна ефикасност и безопасност в стационарно състояние на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B

Волфганг Мисбах, д.м.н.

Върнете се в началото

Съгласен съм с Правила и условия и Политика за поверителност

Информация

Подкрепен от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL