Генна терапия при хемофилия - Брифинги на конференции

Връзка между ендогенна, трансгенна експресия на FVIII и събития на кървене след трансфер на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A: Post-hoc анализ на GENEr8-1 фаза 3 проучване

Стивън У. Пайп, д-р

Лентивирусна генна терапия на черния дроб за хемофилия и извън нея

Алесио Канторе, д-р

Данни за кървене в изходните нива на експресия на FIX при хора с хемофилия B: Анализ, използващ „Проучване на факторната експресия

Стивън У. Пайп, д-р

Актуална актуализация на клиничните проучвания за генна терапия за хемофилия

Волфганг Мисбах, д.м.н.

Мониторинг на сайтове за векторна интеграция в подходи за генна терапия in vivo чрез секвениране на течна биопсия и интеграция на сайтове

Даниела Чезана, д-р

Клинични резултати при възрастни с хемофилия В със и без предварително съществуващи неутрализиращи антитела към AAV5: 6-месечни данни от фаза 3 Етранакоген Dezaparvovec Изпитване за генна терапия HOPE-B

Волфганг А. Мисбах, д-р, д-р

Преодоляване на анти-AAV съществуващ имунитет за постигане на безопасен и ефективен генен трансфер в клинични условия

Джузепе Ронзити, д-р

Ефикасност и безопасност на Валоктокоген Роксапарвовец Адено-свързан вирусен трансфер на гени за тежка хемофилия А: Резултати от фаза 3 GENEr8-1 опит

Д -р Маргарет С. Озело

Върнете се в началото

Информация

Подкрепен от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL