5 10 15 20 25 30 50 100 Всички

• История на лечението на хемофилия: заместване на фактора към генната терапия

• Нов адено-асоцииран вирус (AAV) генна терапия (FLT180a) постига нормални нива на FIX активност при тежки пациенти с хемофилия B (HB) (B-AMAZE проучване)

• Адено-асоцииран вирус (AAV), медииран трансфер на гени: Защо това е преобладаващата стратегия за генофилия на генотерапия?

• AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години

• AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години

• Работна група за генна терапия на EAHAD

• Ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В: Първи данни от проучване за фаза 3 с надежда-В

• Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b

• Първи данни от проучване на фаза 3 на HOPE-B за генна терапия: Ефикасност и безопасност на етранакоген Дезапарвовец (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В, лекувани независимо от съществуващите анти-капсидни неутрализиращи

• Първо четиригодишно последващо проучване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A

• Проучване за първа в човешката генна терапия на AAVhu37 технология на капсидния вектор при тежка хемофилия A - BAY 2599023 има широка допустимост за пациентите и стабилна и устойчива дългосрочна експресия на FVIII

• Първо изследване на генната терапия при хора на AAVhu37 Capsid Vector Technology при тежка хемофилия A: Резултати за безопасност и FVIII активност

• Проследяване на нова аденоасоциирана вирусна генетична терапия (AAV) (FLT180a) Постигане на нормални нива на FIX активност при пациенти с тежка хемофилия B (HB) (Проучване B-AMAZE)

• Генна терапия за лечение на хемофилия: Въведение в свързания с адено-вирусния вектор генен трансфер

• Генна терапия за лечение на хемофилия: чести притеснения в генната терапия

• Генна терапия за лечение на хемофилия: други стратегии и цели

• Илюстрирани клинични изпитвания с генна терапия

• Акценти от 15-ия семинар на NHF по нови технологии и трансфер на гени за хемофилия

• Акценти от 15-ия семинар на NHF по нови технологии и трансфер на гени за хемофилия

• Готовността на HTC: глобална перспектива