Волфганг А. Мисбах, д-р, д-р
Акценти от Конгреса на ISTH 2021

Клинични резултати при възрастни с хемофилия В със и без предварително съществуващи неутрализиращи антитела към AAV5: 6-месечни данни от фаза 3 Етранакоген Dezaparvovec Изпитване за генна терапия HOPE-B

FW Leebeek1, В. Мисбах2, М. Recht3, NS ключ4, С. Латимор3, Г. Кастаман5, Е. К. Сойер6,7, Д. Купър6,7, В. Фериера6,7, SW тръба8, Следователи на HOPE-B

1Университетски медицински център „Еразъм“, Ротердам, Холандия

2Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия

3Орегонски университет за здраве и наука, Портланд, САЩ

Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, САЩ

5Център за нарушения на кръвотечението и коагулация, Университетска болница Careggi, Флоренция, Италия

6uniQure BV, Амстердам, Холандия

7uniQure Inc, Лексингтън, САЩ

8Мичигански университет, Ан Арбър, САЩ

Ключови точки от данни

FIX активност при пациенти със и без AAV5 неутрализиращи антитела

В изпитването HOPE-B 23 от 54 първоначални участници са имали откриваеми неутрализиращи титри на AAV5 антитяло (Nabs) в началото и е възможно да се оценят резултатите за корелация между NAbs и FIX активността. Вертикалната ос е наблюдаваната 6 -месечна FIX активност на тези, които са получили пълна доза вектор. Пациентите с неоткриваеми NAbs са нанесени на 7 по хоризонталната ос (прагът на анализа). Хоризонталната ос показва титрите на другите участници в диапазон 7–700. Имаше един неотговарящ участник, който имаше титър> 3200, който не е включен. Както е показано на графиката, FIX активността е сходна при участници с и без съществуващи NAbs до AAV5 до титър 678.

Неблагоприятни събития от процеса HOPE-B
Тази таблица от проучването HOPE-B показва нежелани събития след инфузия на трансген при пациенти с (n = 23) и без (n = 31) откриваеми AAV5 неутрализиращи антитела (NAbs) в началото. Както при нивата на FIX, няма очевидна разлика в нежеланите реакции при пациенти със и без AAV5 NAbs.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепен от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL