Данни за кървене в изходните нива на експресия на FIX при хора с хемофилия B: Анализ, използващ „Проучване на факторната експресия
Акценти от 63-та годишна среща на ASH

Данни за кървене в изходните нива на експресия на FIX при хора с хемофилия B: Анализ, използващ „Проучване на факторната експресия

Том Бърк, MSc1,2 *, Анум Шейх2*, Талаха Али3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, д-р Барбара А Конкъл5, Деклан Нуун, MSc6*, Брайън О'Махони, FACSLM7,8 *, Стивън У. Пайп, д-р9и Джейми О'Хара, MSc1,2 *

1Факултет по здравеопазване и социални грижи, Университет в Честър, Честър, Обединеното кралство
2HCD Economics, Daresbury, Обединено кралство
3uniQure, Лексингтън, Масачузетс
4uniQure, Лексингтън, Масачузетс
5Университет във Вашингтон, Вашингтонски център за кръвоизливи, Сиатъл, Вашингтон
6Европейски консорциум по хемофилия, Брюксел, Белгия
7Тринити Колидж Дъблин, Дъблин, Ирландия
8Ирландско общество за хемофилия, Дъблин, Ирландия
9Катедри по педиатрия и патология, Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган

Ключови точки от данни

Предсказани кръвоизливи в обобщен линеен модел на ниво на факторна експресия

Данните от две проучвания за тежестта на заболяването (CHESS EU I-II и CHESS US/US+) бяха използвани в обобщен линеен модел (GLM), с log връзка за оценка на връзката между нивата на експресия на ABR и FIX (FEL) при пациенти с хемофилия Б. При всички пациенти, включени в анализа (N = 407), средният FEL (SD) е 9.95 IU/dL (10.5), а средният ABR (SD) е 2.4 кървене/година (3.6). Прогнозираните кръвоизливи като функция на FEL, произведени от модела, са показани по-горе. След коригиране на възрастта, BMI и вирусите, пренасяни от кръвта, средният ABR в модела намалява с 0.8 единици за всеки 1% увеличение на FEL (P <0.001).

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL