Акценти от 63-та годишна среща на ASH
Данни за кървене в изходните нива на експресия на FIX при хора с хемофилия B: Анализ, използващ „Проучване на факторната експресия
Том Бърк, MSc1,2 *, Анум Шейх2*, Талаха Али3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, д-р Барбара А Конкъл5, Деклан Нуун, MSc6*, Брайън О'Махони, FACSLM7,8 *, Стивън У. Пайп, д-р9и Джейми О'Хара, MSc1,2 *
1Факултет по здравеопазване и социални грижи, Университет в Честър, Честър, Обединеното кралство
2HCD Economics, Daresbury, Обединено кралство
3uniQure, Лексингтън, Масачузетс
4uniQure, Лексингтън, Масачузетс
5Университет във Вашингтон, Вашингтонски център за кръвоизливи, Сиатъл, Вашингтон
6Европейски консорциум по хемофилия, Брюксел, Белгия
7Тринити Колидж Дъблин, Дъблин, Ирландия
8Ирландско общество за хемофилия, Дъблин, Ирландия
9Катедри по педиатрия и патология, Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган
СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ
Интерактивни уебинари
Дългосрочни резултати: Трайност и безопасност
Представено от проф. Д -р Маргарет С. Озело ...
Пречки и възможности
Представено от Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Подкрепа за пациенти, консултиране и наблюдение на пациенти
Представено от Lindsey A. George, MD ...
Генна терапия за FVIII
Представено от К. Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Актуализация на ефикасността на клиничните изпитвания
Представено от Guy Young, MD ...
Адено-асоциирана вирусна (AAV) векторна генна терапия: приложение при хемофилия
Представено от д -р Барбара А. Конкле ...
Генна терапия за лечение на хемофилия: Въведение в свързания с адено-вирусния вектор генен трансфер
Представено от Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Генна терапия за лечение на хемофилия: чести притеснения в генната терапия
Представено от д -р Thierry VandenDriessche ...
Генна терапия за лечение на хемофилия: други стратегии и цели
Представено от д -р Глен Ф. Пиърс ...
История на лечението на хемофилия: незаместителна терапия към генна терапия
Представено от Стивън У. Пайп, доктор по медицина ...
Запознаване с генната терапия: терминология и понятия
Представено от David Lillicrap, MD ...
Podcasts