AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години
Акценти от 14-ия годишен конгрес на EAHAD

AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години

Франк У. Г. Лийбик, д-р, д-р1, Д-р Карина Мейер, д-р2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Петер Кампман, д-р4, Робърт Кламрот, д-р5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Д-р Джанкарло Кастаман7, Ерхард Зайфрид, д-р, д-р8, Д-р Йоахим Швабле9, Халвард Бьониг, д-р1,10, Д-р Айлийн К. Сойер11и д-р Волфганг Мисбах, д-р12

1Университетски медицински център „Еразъм“, Ротердам, Холандия

2Университетски медицински център Гронинген, Гронинген, Холандия

3Университетски медицински център на Амстердам, Амстердам, Холандия

4Rigshospitalet, Копенхаген, Дания

5Vivantes Klinikum, Берлин, Германия

6Van Creveldkliniek, Университетски медицински център Утрехт, Университет Утрехт, Утрехт, Холандия

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренция, Италия

8Институт Франкфурт, Германска служба за кръвен червен кръст Баден Вюртемберг-Хесен, Франкфурт, Германия

9Институт Франкфурт, Германска служба за кръвен червен кръст Баден Вюртемберг-Хесен, Франкфурт, Германия

10Университет във Вашингтон, Сиатъл, Вашингтон

11uniQure Inc., Лексингтън, Масачузетс

12Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия

Ключови точки от данни

FIX активност, поддържана в продължение на 4.5–5 години в 2-дозови кохорти
AMT-060 се прилага в дози 5x1012 gc / kg (кохорта 1, N = 5) и 2x1013 gc / kg (кохорта 2, n = 5). По време на 5 години (кохорта 1) и 4.5 години (кохорта 2) проследяване, средната ендогенна FIX активност е 5.2% (95% ДИ 2.0–8.4) в кохорта 1 и 7.4% (95% ДИ 4.2–10.6) в кохортата 2. FIX активността зависи от дозата и е стабилна по време на периода на проследяване и за двете кохорти. Стойностите в скоби представляват средна FIX активност във времето. Включени са само стойности най-малко 10 дни след последното приложение на FIX концентрат.
Устойчиво намаляване на кървенето и прогнозна употреба на FIX

* Профилактиката е ограничена и прекратена до 12 седмици, ако FIX активността се поддържа на ≥ 2%; * Данните за кохорта 2 за година 5 представляват 6 месеца. FIX, фактор IX

И в двете дозови кохорти средната ABR и FIX заместителна терапия спаднаха рязко през първата година след инфузията и останаха ниски за следващите години. В кохорта 1 употребата на FIX е намалена с 84% и ABR с 55% на 5 години спрямо нивата на предварителна обработка. За кохорта 2 употребата на FIX и ABR бяха намалени с ~ 100% на 4.5 години след инфузията.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари