Четири обещаващи напредъка в изследванията на генната терапия

Четири обещаващи напредъка в изследванията на генната терапия

Генната терапия е въведена като теория през 1972 г., а първият опит за прехвърляне на човешки ген е извършен през 1980-те години. Лечението беше неуспешно и оттогава насам се наблюдават експоненциални подобрения изследване и образование за хемофилия.

Днес въпросните въпроси са: „Каква е целта на генната терапия?“ и „Какво е бъдещето на изследване на генната терапия за хемофилия? " Отговорът е да се замени дефектен ген с напълно функциониращ. В тази статия ще разгледаме по-отблизо четири обещаващи напредъка в изследванията на генната терапия, за да постигнем тази цел:

1. Генна терапия AMT-060 предотвратява кървенето до пет години

AMT-060 е уникално лечение от първо поколение за генна терапия и продължава да намалява епизодите на кървене при участници с хемофилия В. Също така, осем от девет мъже в проучването са успели да спрат текущите си профилактични лечения.

AMT-060 използва модифицирана версия на аденоасоциирания вирус вариант 5, за да достави функциониращо копие на гена FIX. Доставката се извършва чрез еднократна инжекция в кръвния поток. Данните показват, че това лечение предотвратява кървене до пет години. Тези открития бяха предложени на 62-рата годишна среща и изложение на Американското общество по хематология, проведена на практика през декември.

2. AMT-061 успешно повишава активността на фактор IX и контролира кървенето за хемофилия В

AMT-061 от uniQure е разследваща генна терапия за лечение на хемофилия Б. На 62-рата годишна среща и изложение на Американското общество по хематология, компанията представи констатации, които показват, че терапията успешно е увеличила активността на фактор IX (FIX) и контролираното кървене при пациенти с хемофилия.

AMT-061 използва вирусен вектор AAV5, за да достави версия на гена FIX с висока FIX активност. Хемофилия В се причинява от липсващ или дефектен FIX съсирващ протеин, а доставката позволява на пациентите с хемофилия B да произведат функционален FIX.

В проучването са участвали 54 мъже със средна възраст 41.5 години. На всеки е дадена единична доза от лечението с AMT-061 чрез интравенозна инфузия. Терапията се понася добре; 37 участници обаче съобщават за леки нежелани събития, включително повишени чернодробни ензими, главоболие и грипоподобни симптоми.

Те обаче забелязаха намаляване на кървенето. 39 пациенти не видяха кървене по време на проучването.

3. Единична доза генна терапия BAY 2599023 безопасно насърчава устойчивото производство на фактор VIII (FVIII)

BAY 2599023, официално наречен DTX201, е експериментална генна терапия за хемофилия А, разработена от Bayer с Ultragenyx Pharmaceuticals. В клиничното си изпитване двама от шестимата участници все още показват FVIII активност една година след единичната си доза.

BAY 2599023 използва модифицирана версия на аденоасоциирания вирус (AAVhu37), за да достави по-кратко, но функционално копие на FVIII на пациента. Хората с хемофилия А не могат да произвеждат или имат ограничени количества FVIII. На двама пациенти е дадена най-ниската доза BAY 2599023 и тя се понася добре. Тестването установи, че ефективно повишава нивата на FVIII и предотвратява появата на кървене.

На двама пациенти е дадена ниско-средна доза от терапията и са наблюдавани увеличения на нивата на FVIII. Те също така успяха да спрат профилактичните лечения, въпреки че единият от двамата мъже имаше леко повишение на чернодробните ензими.

Двамата крайни участници са получили висока средна доза от BAY 2599023. И двамата мъже са имали леко до умерено повишаване на чернодробните ензими. По време на изпитването един мъж е получил травматично кървене, което е било разрешено без вливане на фактори на съсирването.

4. Генната терапия на BioMarin предотвратява кървенето след четири години

Valoctocogene roxaparvovec от BioMarin Pharmaceuticals е изследвана генна терапия, която ефективно предотвратява епизоди на кървене след четири години. Тази генна терапия, официално наречена BMN 270, използва модифицирана версия на аденоасоциирания вирус, за да достави функционално копие на гена FVIII. Резултатите показват, че всички участници в проучването могат да останат настрана от профилактично лечение на фактор VIII и техният ABR продължава да е нисък.

Как бихте описали сегашния статус на проучванията за генна терапия? За да сте в течение на генната терапия за хемофилия, абонирайте се за новини и актуализации от експерти от изследователската общност.