Стивън У. Пайп, д-р
Акценти от Конгреса на ISTH 2021

52-седмична ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено-тежка хемофилия В: Данни от фаза 3 Изпитване за генна терапия HOPE-B

SW тръба1, FW Leebeek2, М. Recht3, NS ключ4, С. Латимор3, Г. Кастаман5, Е. К. Сойер6,7, С. Вервей6,7, В. Колета6,7, Д. Купър6,7, Р. Долметч6,7, В. Мисбах8, Следователи на HOPE-B

1Мичигански университет, Ан Арбър, САЩ

2Университетски медицински център „Еразъм“, Ротердам, Холандия

3Орегонски университет за здраве и наука, Портланд, САЩ

4Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, САЩ

5Център за нарушения на кръвотечението и коагулация, Университетска болница Careggi, Флоренция, Италия

6uniQure Inc, Лексингтън, САЩ

7uniQure BV, Амстердам, Холандия

8Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия

Ключови точки от данни

FIX дейност над 52 седмици след инфузия

Средна и средна FIX активност за всички участници в проучването HOPE-B за 52 седмици след дозиране с 2 × 1013 gc/kg (N = 54). След лечението активността на FIX се повишава бързо до средно 39.0 IU/dL на 26 -та седмица и 41.5 IU/dL на 52 -та седмица.

Нежелани събития, свързани с лечението

Най-честите нежелани събития, свързани с лечението (вероятно свързани или свързани) с честота ≥ 5% в популацията за безопасност през периода след лечението. Имаше 408 нежелани събития сред 53 участници, от които 91 (сред 39 участници) се считат за нежелани събития, свързани с лечението (TRAE).

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL