Акценти от Конгреса на ISTH 2021
52-седмична ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено-тежка хемофилия В: Данни от фаза 3 Изпитване за генна терапия HOPE-B
SW тръба1, FW Leebeek2, М. Recht3, NS ключ4, С. Латимор3, Г. Кастаман5, Е. К. Сойер6,7, С. Вервей6,7, В. Колета6,7, Д. Купър6,7, Р. Долметч6,7, В. Мисбах8, Следователи на HOPE-B
1Мичигански университет, Ан Арбър, САЩ
2Университетски медицински център „Еразъм“, Ротердам, Холандия
3Орегонски университет за здраве и наука, Портланд, САЩ
4Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, САЩ
5Център за нарушения на кръвотечението и коагулация, Университетска болница Careggi, Флоренция, Италия
6uniQure Inc, Лексингтън, САЩ
7uniQure BV, Амстердам, Холандия
8Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия
СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ
Интерактивни уебинари
Дългосрочни резултати: Трайност и безопасност
Представено от проф. Д -р Маргарет С. Озело ...
Пречки и възможности
Представено от Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Подкрепа за пациенти, консултиране и наблюдение на пациенти
Представено от Lindsey A. George, MD ...
Генна терапия за FVIII
Представено от К. Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Актуализация на ефикасността на клиничните изпитвания
Представено от Guy Young, MD ...
Адено-асоциирана вирусна (AAV) векторна генна терапия: приложение при хемофилия
Представено от д -р Барбара А. Конкле ...
Генна терапия за лечение на хемофилия: Въведение в свързания с адено-вирусния вектор генен трансфер
Представено от Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Генна терапия за лечение на хемофилия: чести притеснения в генната терапия
Представено от д -р Thierry VandenDriessche ...
Генна терапия за лечение на хемофилия: други стратегии и цели
Представено от д -р Глен Ф. Пиърс ...
История на лечението на хемофилия: незаместителна терапия към генна терапия
Представено от Стивън У. Пайп, доктор по медицина ...
Запознаване с генната терапия: терминология и понятия
Представено от David Lillicrap, MD ...
Podcasts