Bulgarian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Акценти от Конгреса на ISTH 2021
52-седмична ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено-тежка хемофилия В: Данни от фаза 3 Изпитване за генна терапия HOPE-B
SW тръба1, FW Leebeek2, М. Recht3, NS ключ4, С. Латимор3, Г. Кастаман5, Е. К. Сойер6,7, S. Verweij6,7, В. Колета6,7, Д. Купър6,7, R. Dolmetsch6,7, В. Мисбах8, Следователи на HOPE-B
1Мичигански университет, Ан Арбър, САЩ
2Университетски медицински център „Еразъм“, Ротердам, Холандия
3Орегонски университет за здраве и наука, Портланд, САЩ
4Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, САЩ
5Център за нарушения на кръвотечението и коагулация, Университетска болница Careggi, Флоренция, Италия
6uniQure Inc, Лексингтън, САЩ
7uniQure BV, Амстердам, Холандия
8Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия
Ключови точки от данни
Средна и средна FIX активност за всички участници в проучването HOPE-B за 52 седмици след дозиране с 2 × 1013 gc/kg (N = 54). След лечението активността на FIX се повишава бързо до средно 39.0 IU/dL на 26 -та седмица и 41.5 IU/dL на 52 -та седмица.
Най-честите нежелани събития, свързани с лечението (вероятно свързани или свързани) с честота ≥ 5% в популацията за безопасност през периода след лечението. Имаше 408 нежелани събития сред 53 участници, от които 91 (сред 39 участници) се считат за нежелани събития, свързани с лечението (TRAE).
СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ
