Стивън У. Пайп, д-р
Акценти от Конгреса на ISTH 2021

52-седмична ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено-тежка хемофилия В: Данни от фаза 3 Изпитване за генна терапия HOPE-B

SW тръба1, FW Leebeek2, М. Recht3, NS ключ4, С. Латимор3, Г. Кастаман5, Е. К. Сойер6,7, S. Verweij6,7, В. Колета6,7, Д. Купър6,7, R. Dolmetsch6,7, В. Мисбах8, Следователи на HOPE-B

1Мичигански университет, Ан Арбър, САЩ

2Университетски медицински център „Еразъм“, Ротердам, Холандия

3Орегонски университет за здраве и наука, Портланд, САЩ

4Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, САЩ

5Център за нарушения на кръвотечението и коагулация, Университетска болница Careggi, Флоренция, Италия

6uniQure Inc, Лексингтън, САЩ

7uniQure BV, Амстердам, Холандия

8Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия

Ключови точки от данни

FIX дейност над 52 седмици след инфузия

Средна и средна FIX активност за всички участници в проучването HOPE-B за 52 седмици след дозиране с 2 × 1013 gc/kg (N = 54). След лечението активността на FIX се повишава бързо до средно 39.0 IU/dL на 26 -та седмица и 41.5 IU/dL на 52 -та седмица.

Нежелани събития, свързани с лечението

Най-честите нежелани събития, свързани с лечението (вероятно свързани или свързани) с честота ≥ 5% в популацията за безопасност през периода след лечението. Имаше 408 нежелани събития сред 53 участници, от които 91 (сред 39 участници) се считат за нежелани събития, свързани с лечението (TRAE).

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари