Bulgarian Bulgarian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Фаза I / II Изпитване на SPK-8011: Стабилна и издръжлива експресия на FVIII за> 2 години със значителни подобрения в ABR в първоначалните дозови кохорти след AV-медииран FVIII генен трансфер за хемофилия A
Акценти от виртуалния конгрес на ISTH 2020

Фаза I / II Изпитване на SPK-8011: Стабилна и издръжлива експресия на FVIII за> 2 години със значителни подобрения в ABR в първоначалните дозови кохорти след AV-медииран FVIII генен трансфер за хемофилия A

Л. Джордж1,2, Е. Ейстър3, М. Рагни4, С. Съливан5, Б. Самелсън-Джоунс1,2, М. Еванс3, А. Макдугал6, М. Куран6, С. Томпкинс6, К. Вахтел6, Д. Такефман6, К. Риапе6, Ф. Мингози6, П. Монахан6, X. Ангелу6, К. Високо6

1Детска болница на Филаделфия, Филаделфия, САЩ

2Медицинско училище Perelman в Университета на Пенсилвания, Филаделфия, Съединени щати

3Пенсилвания държавен университет Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Съединени щати

4Медицински център на Университета в Питсбърг и Център за хемофилия на Западна Пенсилвания, Катедра по медицина, Питсбърг, Съединени щати

5Център за напреднала медицина в Мисисипи, Медисън, Съединени щати

6Spark Therapeutics, Филаделфия, САЩ

Ключови точки от данни

Фазата 1/2 проучване, проектирано за SPK-8011, включва пациенти, инфузирани с 1 от 3 векторни дози: 5х1011 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3) и 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). Допустими пациенти бяха възрастни мъже с умерена (n = 1) до тежка (n = 13) хемофилия А (FVIII: C ≤ 2%), ниски до неоткриваеми нива на неутрализиращи антитела към капсид LK03 и експозиция на фактор за> 150 дни с няма анамнеза за инхибитори. Пациентите са били проследявани внимателно в продължение на 1 година, като дългосрочното проследяване е планирано до 4 години.

От 14 пациенти, инфузирани със SPK-8011, 2 пациенти, инфузирани с най-висока доза (2e12), не поддържат стабилна експресия на FVIII. 12-те пациенти със стабилна експресия демонстрират 91% намаление на кръвоизливите и 96% намаляване на употребата на фактор (не е показано).

Въз основа на едноетапния анализ, експресията на FVIII за пациенти в ниска доза кохорта (5e11, участници 1 и 2 в графика) и средна доза кохорта (1e12, участници 3-5 в графика) бяха между 5% и 25% за дълго - продължителни продължителности от 2 до 3.3 години.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Super User
Super User
Върнете се в началото
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Информация

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL