Стабилна хемостатична корекция и подобрено качество на живот, свързано с хемофилия: Окончателен анализ от основна фаза 3 HOPE-B проучване на Etranacogene Dezaparvovec
Акценти от 25-та годишна среща на ASGCT

Стабилна хемостатична корекция и подобрено качество на живот, свързано с хемофилия: Окончателен анализ от основна фаза 3 HOPE-B проучване на Etranacogene Dezaparvovec

Представено от: Steven W. Pipe, MD, Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган, САЩ

Стивън У. Пайп1, Франк WG Leebeek2, Майкъл Рехт3, Найджъл С. Кий4, Джанкарло Кастаман5, Дейвид Купър6, Робърт Гут6, Рикардо Долметч6, Янян Ли7, Пол Е. Монахан7, Волфганг Мисбах8

1Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган
2Еразъм MC, Университетски медицински център, Ротердам, Холандия
3Университет за здраве и наука в Орегон, Портланд, OR
4Университет на Северна Каролина, Chapel Hill, NC
5Център за нарушения на кръвотечението и коагулация, Университетска болница Careggi, Флоренция, Италия
6uniQure Inc., Лексингтън, Масачузетс
7CSL Behring, крал на Прусия, Пенсилвания
8Университетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германия

Ключови точки от данни

Продължителна FIX активност до 18 месеца

Едноетапна FIX активност за умерено тежки (N=10) и тежки (N=44) пациенти, инфузирани с етранакоген дезапарвовек (AAV5-Padua hFIX) в доза 2x1013 gc/kg във фаза 3 изпитване HOPE-B. Този анализ включва пациенти със и без AAV5 неутрализиращи антитела (NAbs).

Подобна FIX активност (%) за субекти със и без предварително съществуващи NAbs към AAV5

Активност на FIX в едно състояние в началото и 18 месеца след инфузията за пациенти със и без съществуващи AAV5 NAbs. С антитела се определя като титър, по-голям от границата на откриване (LOD). Без антитела се определя като с титър по-малък или равен на LOD.

Постоянен профил на безопасност

Профилът на безопасност за етранакоген дезапарвовек на 18-ия месец е в съответствие с представените по-рано данни. Най-честите свързани с лечението нежелани събития (TRAE), възникващи при повече от 10% от пациентите, са повишаване на ALT (17%), главоболие (15%), грипоподобно заболяване (13%) и реакции, свързани с инфузията (13%) ).

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL