Резултати от B-LIEVE, проучване фаза 1/2 за потвърждение на дозата на FLT180a AAV генна терапия при пациенти с хемофилия B
Акценти от 30-ия конгрес на ISTH

Резултати от B-LIEVE, проучване фаза 1/2 за потвърждение на дозата на FLT180a AAV генна терапия при пациенти с хемофилия B

Представено от: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Лос Анджелис, Калифорния, Съединени щати

Г. Янг1, П. Чоудари2, С. Бартън3, Д. Йи3, Ф. Феранте3

1Детска болница Лос Анджелис, Университет на Южна Калифорния Кек училище по медицина, Лос Анджелис, Калифорния, САЩ, Лос Анджелис, Калифорния, Съединени щати
2Royal Free Hospital, Лондон, Англия, Обединеното кралство
3Freeline, Stevenage, Англия, Обединеното кралство

 

Ключови точки от данни

FIX Нива

Нива на FIX за първите 3 пациенти с хемофилия В, дозирани с FLT180a AAV генна терапия във фаза 1/2 B-LIEVE проучване. FIX стойностите са от едноетапно изследване в централна лаборатория; хоризонталната пунктирана линия е долната граница на нормалната експресия на FIX (50 IU/dL). Към 23 май 2022 г., изрязване на данните, нивата на FIX бяха 93, 92 и 80 в деня на изследването 77, 56 и 36 съответно за пациенти 1, 2 и 3.

FIX и съпътстващи нива на ALT

Нива на FIX (червено) и ALT (жълто) за 3-мата пациенти, дозирани с FLT180a в проучването B-LIEVE. Три седмици след инфузията на FLT180a, пациентите започнаха намаляващ курс на перорални кортикостероиди и кратък курс на перорален такролимус като профилактика за минимизиране на свързаните с вектора имунни отговори. Вертикалните пунктирани линии са профилактични екзогенни FIX инфузии, получени в дни след инфузия на FLT180a.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL