Развитие на трансгени на фактор на коагулация VIII трансгени, които дават по-голяма потенциалност на генните терапии за хемофилия А чрез възстановяване на последователността на предците
Акценти от 23-та годишна среща на ASGCT

Развитие на трансгени на фактор на коагулация VIII трансгени, които дават по-голяма потенциалност на генните терапии за хемофилия А чрез възстановяване на последователността на предците

Кристофър Койл1, Жасмин Аникат2, Алекс Кондра2, Люк Блекмон2, Филип М. Закас3, Х. Трент Спенсър4, Ерик А. Гошер5, Кристофър Б. Доринг4

1Дипломна програма по молекулярна и системна фармакология, аспирант Лани, университет Емори, Атланта, Джорджия

2Катедра по биология, Университета Емори, Атланта, GA

3Генна терапия, редки нарушения на кръвта, Санофи, САЩ, Уолтъм, МА

4Център за рак и кръвни заболявания на Афлак, Университет Емори, Атланта, Джорджия

5Катедра по биология, държавния университет в Джорджия, Атланта, GA

Ключови точки от данни

За да се увеличи експресията и трайността на факторните протеини, изследователи от университета Емори, Джорджия и Санофи тестват алтернативни ДНК последователности за FVIII и FIX въз основа на еволюционните варианти на тези фактори на коагулация. Този процес, известен като реконструкция на поредица от предци, се използва за идентифициране на интересуващи възли (червени кръгове в диаграмата вляво) от филогенетичното дърво за FVIII и тези последователности (таблицата вдясно) се тестват за in vitro експресия.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL