Първо изследване на генната терапия при хора на AAVhu37 Capsid Vector Technology при тежка хемофилия A: Резултати за безопасност и FVIII активност
Акценти от 23-та годишна среща на ASGCT

Първо изследване на генната терапия при хора на AAVhu37 Capsid Vector Technology при тежка хемофилия A: Резултати за безопасност и FVIII активност

Стивън Пайп1, Чарлз Р. М. Хей2, Джон П. Шийхан3, Тошко Лисичков4, Елке Детеринг5, Силвия Рибейро5, Константина Ваневски5

1Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган

2Университетски отдел по хематология, Манчестър Royal Royal Infirmary, Манчестър, Обединеното кралство

3Катедра по медицина, Университет на Уисконсин - Медисън, Медисън, WI

4Национална специализирана болница за активно лечение на хематологични заболявания, София, България

5Байер, Базел, Швейцария

Ключови точки от данни

Критерии за включване и ескалиращ режим на дозиране за фаза 1/2 отворено проучване за безопасност и проучване за намиране на дозата за AAVhu37 капсиден вектор при тежка хемофила А. Двама пациенти са били включени в кохорти 1, 2 и 3. Резултати за първите 2 групи бяха на разположение за тази презентация. (PTP, преди лекувани пациенти; ED, дни на експозиция; GC, генетични копия)

Резултатите от активността на FVIII за двамата пациенти в кохорта 2 показват устойчива експресия на FVIII и при двамата пациенти за> 1 месеца. При тази най-ниска доза 12 пациент (десен панел) е постигнал клинично значими нива на FVIII, което е довело до намаляване на броя на кръвоизливите за 1 месеца от 12 на 99.

Резултатите от активността на FVIII за двамата пациенти в кохорта 2 показват устойчива експресия на FVIII за> 2 месеца. При тази следваща по-висока доза и двамата пациенти са постигнали клинично значими нива на FVIII; 6 пациент (десен панел) е без кървене и лечение в продължение на 1 месеца.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари