Проследяване на повече от 5 години в група пациенти с хемофилия B, лекувани с фиданакоген Elaparvovec Адено-асоциирана вирусна генна терапия

Акценти от 63-та годишна среща на ASH

Проследяване на повече от 5 години в група пациенти с хемофилия B, лекувани с фиданакоген Elaparvovec Адено-асоциирана вирусна генна терапия

Бен Дж. Самелсън-Джоунс, д-р, д-р¹, Спенсър К. Съливан, д-р², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Адам Гиермаш, д-р, д-р⁴, Линдзи А. Джордж, д-р^1,5, Джонатан М. Дюкор, MD, MPH⁶, Джером М. Тейтел, д-р, FRCPC⁷, Катрин Е. Макгуин, д-р⁸, Аманда О'Брайън^9*, Иън Уинбърн, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Лин М Смит, MBA^9*, Амит Чхабра, MBBS, MPH¹¹и Джеръми Рупон, д-р⁹

¹Детската болница на Филаделфия, Филаделфия, Пенсилвания
²Център за напреднала медицина в Мисисипи, Медисън, MS
³Клетъчни и молекулярни терапии, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Австралия
⁴Университет на Калифорния Дейвис, Сакраменто, Калифорния
⁵Медицинското училище на Перелман в Университета на Пенсилвания, Филаделфия, Пенсилвания
⁶Център за лечение на хемофилия, UC Davis, Сакраменто, Калифорния
⁷Университет на Торонто, болница "Св. Михаил", Торонто, Канада
⁸Колумбийски университет, Ню Йорк, Ню Йорк
⁹Pfizer Inc, Collegeville, Пенсилвания
¹⁰Pfizer Ltd, Тадуърт, Съри, Обединеното кралство
¹¹Pfizer Inc, Ню Йорк, Ню Йорк

Ключови точки от данни

FIX активност с течение на времето след инфузия на Fidanacogene Elaparvovec
ABR с течение на времето след инфузия на Fidanacogene Elaparvovec

FIX активност с течение на времето след инфузия на Fidanacogene Elaparvovec

FIX активност (към крайната дата декември 2020 г.) за 15-те участници във фаза 1/2 клинично изпитване на fidanacogene elaparvovec, които са получили доза от 5e11 vg/kg. Активността на FIX се определя с помощта на централния лабораторен Actin FSL-базиран едноетапен анализ на съсирването. Средните нива на FIX активност са останали в диапазона на тежестта на леката хемофилия: 22.8%, година 1 (n = 15); 25.4%, година 2 (n = 14); 22.9%, година 3 (n = 14); 24.9%, година 4 (n = 9); и 19.8%, година 5 (n = 7).

ABR с течение на времето след инфузия на Fidanacogene Elaparvovec

ABR за 14 от 15 участници от фаза 1/2, участвали в дългосрочното проследяващо проучване. Само 9 и 5 участници са достигнали съответно 5-годишния и 6-годишния период на проследяване. След инфузията преди вектор средният ABR варира от 0.1–0.9 годишно в хода на проследяването и нито един от участниците не е възобновил профилактиката на FIX.