Подобрения в свързаното със здравето качество на живот при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B след получаване на генна терапия Etranacogene Dezaparvovec
Акценти от 30-ия конгрес на ISTH

Подобрения в свързаното със здравето качество на живот при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B след получаване на генна терапия Etranacogene Dezaparvovec

Представено от: Steven W. Pipe, MD, Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган, САЩ

Р. Ицлер1, Дж. Милър2, Р. Робсън2, П. Монахан3, С. Тръба4

1CSL Behring, крал на Прусия, Пенсилвания, САЩ, крал на Прусия, Пенсилвания, Съединени щати
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, САЩ, Little Falls, New Jersey, Съединени щати
3CSL Behring, крал на Прусия, Пенсилвания, САЩ, крал на Прусия, Пенсилвания, Съединени щати
4Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган, САЩ

 

 

Ключови точки от данни

HOPE-B Крайни точки за докладвани от пациентите резултати (PRO).

Докладваните от пациентите крайни точки на резултатите, както вторични, така и проучвателни, оценени като част от клиничното изпитване HOPE-B. Два инструмента бяха предварително определени като вторични крайни точки на изпитването, като и двата са общи въпросници, които не са специфични за болестта хемофилия: Международният въпросник за физическа активност (iPAQ) и EQ-5D-5L визуална аналогова скала (VAS). В допълнение, изпитването включваше няколко PRO инструмента, които бяха предварително определени като изследователски крайни точки.

Hem-A-QoL: Подобренията се поддържат на 2

Подобренията в общия резултат на Hem-A-QoL, наблюдавани след година 1, се поддържат след 2 години проследяване. Средният общ резултат се подобри с 6.2 точки в сравнение с началния, което представлява подобрение от 23.7%. Резултатите на специфичния домейн, свързан с хемофилия, които са били значими при 1-годишното наблюдение, са последователно подобрени на 2-та година след генната терапия.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL