Bulgarian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Акценти от 15-ия годишен конгрес на EAHAD
Избор на доза и дизайн на изследване за B-LIEVE, клинично изпитване за потвърждение на доза 1/2 фаза на генна терапия FLT180A за пациенти с хемофилия B
Г.Янг1,П.Чоудари, 2,3, С. Бартън4, А. Лонг4
1Детска болница Лос Анджелис, Медицинско училище Кек на Университета на Южна Калифорния, Лос Анджелис, Калифорния, САЩ;2 Център за хемофилия и тромбоза на Катрин Дорманди, Royal Free Hospital;3 University College London, Обединеното кралство;4 Freeline, Stevenage, Обединеното кралство
Ключови точки от данни
Проучването B-LIEVE е фаза 1/2 проучване на търговско произведения FLT180a, предназначено да потвърди целевата доза за проучване фаза 3. Началната доза за B-LIEVE се основава на резултатите от проучването B-AMAZE, което демонстрира, че нивата на FIX на 21-вия ден след инфузия са силно предсказващи нивата на FIX на 182-ия ден (седмица 26). Една Емакс Моделът доза-отговор показва, че доза от 7.7 x 1011 vg/kg трябва да произведе средно ниво на FIX от 67% от нормалното на Ден 21, съответстващо на средно ниво на FIX от 115% от нормалното на Ден 182.
Адаптивният дизайн на изследването за B-LIEVE включва начална доза FLT180a от 7.7 x 1011 vg/kg при 3 участници. Началната доза ще бъде коригирана в следващите кохорти от 3 участници, всеки въз основа на нивата на Ден 21 FIX в предишната група. До 9 участници (3 кохорти) ще бъдат включени с 52-седмичен период на проследяване, за да се потвърди дозата за фаза 3 проучване.
СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ
