Пътна карта за генна терапия

Генна терапия за хемофилия включва използване на модифициран вирус за доставяне на работно копие на дисфункционален ген. Страдащите от хемофилия нямат фактори, които позволяват нормалното съсирване. Копието, което получават от генната терапия, кодира тези основни фактори на съсирването, което позволява съсирването да протича нормално.

Как генната терапия може да помогне при хемофилия

Изследванията на генната терапия предлагат надежда за еднократно лечение на тези с хемофилия. Клиничните изпитвания предлагат обещаващи резултати, тъй като много участници са успели да поддържат високи нива на критични фактори на съсирването.

Пътна карта за генна терапия

Пациентите често се притесняват за безопасността и ефикасността (ефективността) на лечението. Изследванията обаче показват, че близо 90 % от участниците в проучването виждат нормални или почти нормални нива на активност на антикоагулантния фактор.

Прехвърлянето на гени става с помощта на непатогенен вирус и дефицит на репликация, така че опасенията за безопасността са минимални. Винаги обаче съществува риск от инфузионни реакции от експерименталната генна терапия, както и странични ефекти от имуносупресивната терапия, ако е необходимо за намаляване на повишението на чернодробните ензими.

Важно е също така да знаете, че генната терапия е ефективна само при лечението на пациента. Той не коригира мутиралия ген, който причинява хемофилия, или пречи на родител да предаде този ген на детето си.

Най- Международно дружество по тромбоза и хемостаза (ISTH) се състои от световноизвестни експерти в световната общност на хемофилия. В допълнение, ISTHs се развива образователни ресурси които осигуряват на пациентите и семействата място на първия ред в разработването на този невероятен нов протокол за лечение.

ISTH помага на пациентите разбират генната терапия и как един ден може да бъде лек за състояние, което в момента изисква лечение през целия живот.

Изображение