Акценти от виртуалния конгрес на EAHAD 2021

Ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В: Първи данни от проучване за фаза 3 с надежда-В

Ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В: Първи данни от проучване за фаза 3 с надежда-В

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Характеризиране на устойчивостта на Адено-асоцииран вирусен вектор след дългосрочно проследяване при модел на куче хемофилия

Характеризиране на устойчивостта на Адено-асоцииран вирусен вектор след дългосрочно проследяване при модел на куче хемофилия

Пол Бати, MBBS, доктор на науките

ГЛЕДАМ
Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b

Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b

Анет фон Дригалски, д-р, PharmD

ГЛЕДАМ
AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години

AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години

Франк У. Г. Лийбик, д-р, д-р

ГЛЕДАМ
Проследяване на нова аденоасоциирана вирусна генетична терапия (AAV) (FLT180a) Постигане на нормални нива на FIX активност при пациенти с тежка хемофилия B (HB) (Проучване B-AMAZE)

Проследяване на нова аденоасоциирана вирусна генетична терапия (AAV) (FLT180a) Постигане на нормални нива на FIX активност при пациенти с тежка хемофилия B (HB) (Проучване B-AMAZE)

Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath

ГЛЕДАМ

Брифинги за ASH конференция

Проучване за първа в човешката генна терапия на AAVhu37 технология на капсидния вектор при тежка хемофилия A - BAY 2599023 има широка допустимост за пациентите и стабилна и устойчива дългосрочна експресия на FVIII

Проучване за първа в човешката генна терапия на AAVhu37 технология на капсидния вектор при тежка хемофилия A - BAY 2599023 има широка допустимост за пациентите и стабилна и устойчива дългосрочна експресия на FVIII

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Световната федерация на регистъра за генотерапия на хемофилия

Световната федерация на регистъра за генотерапия на хемофилия

Барбара А. Конкле, д.м.

ГЛЕДАМ
AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години

AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години

Волфганг А. Мисбах, д-р, д-р

ГЛЕДАМ
Първи данни от проучване на фаза 3 на HOPE-B за генна терапия: Ефикасност и безопасност на етранакоген Дезапарвовец (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В, лекувани независимо от съществуващите анти-капсидни неутрализиращи

Първи данни от проучване на фаза 3 на HOPE-B за генна терапия: Ефикасност и безопасност на етранакоген Дезапарвовец (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В, лекувани независимо от съществуващите анти-капсидни неутрализиращи

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b

Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Актуализирано проследяване на проучването Alta, проучване фаза 1/2 на гироктокоген Fitelparvovec (SB-525) генна терапия при възрастни с тежка хемофилия

Актуализирано проследяване на проучването Alta, проучване фаза 1/2 на гироктокоген Fitelparvovec (SB-525) генна терапия при възрастни с тежка хемофилия

Барбара А. Конкле, д.м.

ГЛЕДАМ

ISTH конференции

Фаза I / II Изпитване на SPK-8011: Стабилна и издръжлива експресия на FVIII за> 2 години със значителни подобрения в ABR в първоначалните дозови кохорти след AV-медииран FVIII генен трансфер за хемофилия A

Фаза I / II Изпитване на SPK-8011: Стабилна и издръжлива експресия на FVIII за> 2 години със значителни подобрения в ABR в първоначалните дозови кохорти след AV-медииран FVIII генен трансфер за хемофилия A

Линдзи А. Джордж, д.м.

ГЛЕДАМ
Четиригодишно последващо изследване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с валоктокоген Roxaparvovec за тежка хемофилия A

Дългосрочни резултати от векторен геном и имуногенност на AAV FVIII Прехвърляне на гени при хемофилия A Модел на куче

Пол Бати, MBBS, доктор на науките

ГЛЕДАМ
Нов адено-асоцииран вирус (AAV) генна терапия (FLT180a) постига нормални нива на FIX активност при тежки пациенти с хемофилия B (HB) (B-AMAZE проучване)

Нов адено-асоцииран вирус (AAV) генна терапия (FLT180a) постига нормални нива на FIX активност при тежки пациенти с хемофилия B (HB) (B-AMAZE проучване)

Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath

ГЛЕДАМ
Честота, местоположение и естество на AAV векторни вложки след дългосрочно проследяване на доставката на FVIII трансген в модел на куче с хемофилия A

Честота, местоположение и естество на AAV векторни вложки след дългосрочно проследяване на доставката на FVIII трансген в модел на куче с хемофилия A

Пол Бати, MBBS, доктор на науките

ГЛЕДАМ

Конференции на WFH

Скорошен напредък в развитието на AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) за лица със сериозна или умерено тежка хемофилия B

Скорошен напредък в развитието на AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) за лица със сериозна или умерено тежка хемофилия B

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Четиригодишно последващо изследване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с валоктокоген Roxaparvovec за тежка хемофилия A

Четиригодишно последващо изследване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с валоктокоген Roxaparvovec за тежка хемофилия A

Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ГЛЕДАМ

ASGCT конференции

Първо изследване на генната терапия при хора на AAVhu37 Capsid Vector Technology при тежка хемофилия A: Резултати за безопасност и FVIII активност

Първо изследване на генната терапия при хора на AAVhu37 Capsid Vector Technology при тежка хемофилия A: Резултати за безопасност и FVIII активност

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Използване на афереза ​​за премахване на неутрализиращи AAV антитела при пациенти, предишни изключени от генна терапия

Използване на афереза ​​за премахване на неутрализиращи AAV антитела при пациенти, предишни изключени от генна терапия
 

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

ГЛЕДАМ
Разработване на клиничен вектор AAV3 за генетична терапия на хемофилия B

Разработване на клиничен вектор AAV3 за генетична терапия на хемофилия B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

ГЛЕДАМ
AAV интеграционен анализ след продължително проследяване при хемофилия Кучетата разкриват генетичните последици от корекцията на AAV-медиирана генна корекция

AAV интеграционен анализ след продължително проследяване при хемофилия Кучетата разкриват генетичните последици от корекцията на AAV-медиирана генна корекция

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

ГЛЕДАМ

Покритие на конференцията от Орландо

Покритие на конференцията от Орландо, включващо експертни интервюта за най-новите постижения в генната терапия.

НАПРАВЕТЕ КРЕДИТ CME

Покритие на конференцията - На живо от Орландо 2019

Последни актуализации на клиничните изпитвания за генотерапия при хемофилия Б
Данните за дългосрочна безопасност и ефикасност от изпитванията с генна терапия при хемофилия осигуряват оптимизъм
Дългосрочна експресия на AAV-медиирани събития за пренос на гени и интеграция на вектори в гемофилия
Нови подходи към генофилията на генофилията в предклиничното развитие
Съществуващи антитела към AAV и последствия за генотерапия на хемофилия
Бъдещето на генната терапия с хемофилия
Подготовка за одобрение на генна терапия за хемофилия