Bulgarian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
YiddishАкценти от 25-тата годишна среща на ASGCT
Стабилна хемостатична корекция и подобрено качество на живот, свързано с хемофилия: Окончателен анализ от основна фаза 3 HOPE-B проучване на Etranacogene Dezaparvovec
Стивън У. Пайп, д-р
ГЛЕДАМ
Доставка на CRISPR/Cas9 mRNA LNPs за възстановяване на малка делеция в ген FVIII при мишки с хемофилия А
Chun-Yu Chen, PhD
ГЛЕДАМ
Вариант на фактор VIII с елиминиране на мястото на N-гликозилиране при 2118 намален анти-FVIII имунен отговор при мишки, лекувани с хемофилия А с генна терапия
Карол Х. Мяо, д-р
ГЛЕДАМ
Стабилин-2 промотор модулира имунния отговор към FVIII след доставка на лентивирусен вектор при хемофилни мишки
д-р Антония Фоленци
ГЛЕДАМАкценти от Световния конгрес на WFH 2022
Използване на регистъра на Световната федерация по генна терапия на хемофилия за дългосрочно проследяване на пациенти с хемофилия, лекувани с генна терапия
Барбара Конкле, д.м.
ГЛЕДАМПредлага се за CME Credit!
Тема: Генна терапия при хемофилия
Тип на акредитация: AMA PRA Категория 1 Кредит (и)™
Дата на издаване: Юни 6, 2022
Срок на годност: Юни 5, 2023
Прогнозно време за завършване на дейността: 15 минути
Акценти от 15-ия годишен конгрес на EAHAD
Избор на доза и дизайн на изследване за B-LIEVE, клинично изпитване за потвърждение на доза 1/2 фаза на генна терапия FLT180A за пациенти с хемофилия B
Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath
ГЛЕДАМ
Окончателен анализ от основната фаза 3 на изпитването с генна терапия HOPE-B
Волфганг Мисбах, д.м.н.
ГЛЕДАМ
Ефикасност и безопасност на трансфер на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A: Резултати от двугодишния анализ на GENEr8-1
Стивън У. Пайп, д-р
Влияние на трансфера на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия А върху качеството на живот, свързано със здравето
Джони Махлангу, бакалавър, MBBCh, MMed, FCPath
Акценти от 16-ия семинар на NHF за нови технологии и трансфер на гени за хемофилия
Акценти от 63-та годишна среща на ASH
Връзка между ендогенна, трансгенна експресия на FVIII и събития на кървене след трансфер на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A: Post-hoc анализ на GENEr8-1 фаза 3 проучване
Стивън У. Пайп, д-р
ГЛЕДАМ
Данни за кървене в изходните нива на експресия на FIX при хора с хемофилия B: Анализ, използващ „Проучване на факторната експресия
Стивън У. Пайп, д-р
ГЛЕДАМ
Проследяване на повече от 5 години в група пациенти с хемофилия B, лекувани с фиданакоген Elaparvovec Адено-асоциирана вирусна генна терапия
Бен Дж. Самелсън-Джоунс, д-р, д-р
Експресията на фактор IX в нормалните граници предотвратява спонтанни кръвоизливи, изискващи лечение след генна терапия FLT180a при пациенти с тежка хемофилия B: Дългосрочно последващо проучване на програмата B-Amaze
Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath
Мониторинг на сайтове за векторна интеграция в подходи за генна терапия in vivo чрез секвениране на течна биопсия и интеграция на сайтове
Даниела Чезана, д-р
ГЛЕДАМ
Преодоляване на анти-AAV съществуващ имунитет за постигане на безопасен и ефективен генен трансфер в клинични настройки.
Джузепе Ронзити, д-р
Актуална актуализация на клиничните проучвания за генна терапия за хемофилия
Волфганг Мисбах, д.м.н.
Ефикасност и безопасност на Валоктокоген Роксапарвовец Адено-свързан вирусен трансфер на гени за тежка хемофилия А: Резултати от фаза 3 GENEr8-1 опит
Д -р Маргарет С. Озело
Доклад за безопасност на черния дроб от фаза 3 Изпитване за генна терапия HOPE-B при възрастни с хемофилия В
Стивън У. Пайп, д-р
52-седмична ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено-тежка хемофилия В: Данни от фаза 3 Изпитване за генна терапия HOPE-B
Стивън У. Пайп, д-р
Изследване на ранните резултати след адено-асоциирана вирусна генна терапия в модел на кучешка хемофилия
Дейвид Лиликрап, доктор по медицина, FRCPC
Клинични резултати при възрастни с хемофилия В със и без предварително съществуващи неутрализиращи антитела към AAV5: 6-месечни данни от фаза 3 Етранакоген Dezaparvovec Изпитване за генна терапия HOPE-B
Волфганг А. Мисбах, д-р, д-р
Еволюцията на векторна генна терапия с AAV продължава при хемофилия. Ще отговорят ли уникалните характеристики на BAY 2599023 на изключителните нужди?
Стивън У. Пайп, д-р
Ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В: Първи данни от проучване за фаза 3 с надежда-В
Стивън У. Пайп, д-р
Характеризиране на устойчивостта на Адено-асоцииран вирусен вектор след дългосрочно проследяване при модел на куче хемофилия
Пол Бати, MBBS, доктор на науките
Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b
Анет фон Дригалски, д-р, PharmD
AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години
Франк У. Г. Лийбик, д-р, д-р
Проследяване на нова аденоасоциирана вирусна генетична терапия (AAV) (FLT180a) Постигане на нормални нива на FIX активност при пациенти с тежка хемофилия B (HB) (Проучване B-AMAZE)
Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath
Проучване за първа в човешката генна терапия на AAVhu37 технология на капсидния вектор при тежка хемофилия A - BAY 2599023 има широка допустимост за пациентите и стабилна и устойчива дългосрочна експресия на FVIII
Стивън У. Пайп, д-р
AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години
Волфганг А. Мисбах, д-р, д-р
Първи данни от проучване на фаза 3 на HOPE-B за генна терапия: Ефикасност и безопасност на етранакоген Дезапарвовец (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В, лекувани независимо от съществуващите анти-капсидни неутрализиращи
Стивън У. Пайп, д-р
Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b
Стивън У. Пайп, д-р
Актуализирано проследяване на проучването Alta, проучване фаза 1/2 на гироктокоген Fitelparvovec (SB-525) генна терапия при възрастни с тежка хемофилия
Барбара А. Конкле, д.м.
ISTH конференции
Фаза I / II Изпитване на SPK-8011: Стабилна и издръжлива експресия на FVIII за> 2 години със значителни подобрения в ABR в първоначалните дозови кохорти след AV-медииран FVIII генен трансфер за хемофилия A
Линдзи А. Джордж, д.м.
Дългосрочни резултати от векторен геном и имуногенност на AAV FVIII Прехвърляне на гени при хемофилия A Модел на куче
Пол Бати, MBBS, доктор на науките
Нов адено-асоцииран вирус (AAV) генна терапия (FLT180a) постига нормални нива на FIX активност при тежки пациенти с хемофилия B (HB) (B-AMAZE проучване)
Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath
Честота, местоположение и естество на AAV векторни вложки след дългосрочно проследяване на доставката на FVIII трансген в модел на куче с хемофилия A
Пол Бати, MBBS, доктор на науките
Конференции на WFH
Скорошен напредък в развитието на AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) за лица със сериозна или умерено тежка хемофилия B
Стивън У. Пайп, д-р
Четиригодишно последващо изследване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с валоктокоген Roxaparvovec за тежка хемофилия A
Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT конференции
Първо изследване на генната терапия при хора на AAVhu37 Capsid Vector Technology при тежка хемофилия A: Резултати за безопасност и FVIII активност
Стивън У. Пайп, д-р
Използване на афереза за премахване на неутрализиращи AAV антитела при пациенти, предишни изключени от генна терапия
Глен Ф. Пиърс, д.м.н.
Разработване на клиничен вектор AAV3 за генетична терапия на хемофилия B
Алок Шривастава, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV интеграционен анализ след продължително проследяване при хемофилия Кучетата разкриват генетичните последици от корекцията на AAV-медиирана генна корекция
Глен Ф. Пиърс, д.м.н.
Покритие на конференцията от Орландо
Покритие на конференцията от Орландо, включващо експертни интервюта за най-новите постижения в генната терапия.
Покритие на конференцията - На живо от Орландо 2019
Последни актуализации на клиничните изпитвания за генотерапия при хемофилия Б
Данните за дългосрочна безопасност и ефикасност от изпитванията с генна терапия при хемофилия осигуряват оптимизъм
Дългосрочна експресия на AAV-медиирани събития за пренос на гени и интеграция на вектори в гемофилия
Нови подходи към генофилията на генофилията в предклиничното развитие
Съществуващи антитела към AAV и последствия за генотерапия на хемофилия
Бъдещето на генната терапия с хемофилия
Подготовка за одобрение на генна терапия за хемофилия
