Акценти от виртуалния конгрес на EAHAD 2021
Ефикасност и безопасност на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В: Първи данни от проучване за фаза 3 с надежда-В
Стивън У. Пайп, д-р
Характеризиране на устойчивостта на Адено-асоцииран вирусен вектор след дългосрочно проследяване при модел на куче хемофилия
Пол Бати, MBBS, доктор на науките
Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b
Анет фон Дригалски, д-р, PharmD
AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години
Франк У. Г. Лийбик, д-р, д-р
Проследяване на нова аденоасоциирана вирусна генетична терапия (AAV) (FLT180a) Постигане на нормални нива на FIX активност при пациенти с тежка хемофилия B (HB) (Проучване B-AMAZE)
Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath
Брифинги за ASH конференция
Проучване за първа в човешката генна терапия на AAVhu37 технология на капсидния вектор при тежка хемофилия A - BAY 2599023 има широка допустимост за пациентите и стабилна и устойчива дългосрочна експресия на FVIII
Стивън У. Пайп, д-р
AMT-060 Генна терапия при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B потвърждават стабилна FIX експресия и трайно намаляване на кървенето и консумация на фактор IX за период до 5 години
Волфганг А. Мисбах, д-р, д-р
Първи данни от проучване на фаза 3 на HOPE-B за генна терапия: Ефикасност и безопасност на етранакоген Дезапарвовец (вариант AAV5-Padua hFIX; AMT-061) при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия В, лекувани независимо от съществуващите анти-капсидни неутрализиращи
Стивън У. Пайп, д-р
Etranacogene Dezaparvovec (вариант AAV5-Padua hFIX), подобрен вектор за генен трансфер при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B: Двугодишни данни от изпитване във фаза 2b
Стивън У. Пайп, д-р
Актуализирано проследяване на проучването Alta, проучване фаза 1/2 на гироктокоген Fitelparvovec (SB-525) генна терапия при възрастни с тежка хемофилия
Барбара А. Конкле, д.м.
ISTH конференции
Фаза I / II Изпитване на SPK-8011: Стабилна и издръжлива експресия на FVIII за> 2 години със значителни подобрения в ABR в първоначалните дозови кохорти след AV-медииран FVIII генен трансфер за хемофилия A
Линдзи А. Джордж, д.м.
Дългосрочни резултати от векторен геном и имуногенност на AAV FVIII Прехвърляне на гени при хемофилия A Модел на куче
Пол Бати, MBBS, доктор на науките
Нов адено-асоцииран вирус (AAV) генна терапия (FLT180a) постига нормални нива на FIX активност при тежки пациенти с хемофилия B (HB) (B-AMAZE проучване)
Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath
Честота, местоположение и естество на AAV векторни вложки след дългосрочно проследяване на доставката на FVIII трансген в модел на куче с хемофилия A
Пол Бати, MBBS, доктор на науките
Конференции на WFH
Скорошен напредък в развитието на AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) за лица със сериозна или умерено тежка хемофилия B
Стивън У. Пайп, д-р
Четиригодишно последващо изследване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с валоктокоген Roxaparvovec за тежка хемофилия A
Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT конференции
Първо изследване на генната терапия при хора на AAVhu37 Capsid Vector Technology при тежка хемофилия A: Резултати за безопасност и FVIII активност
Стивън У. Пайп, д-р
Използване на афереза за премахване на неутрализиращи AAV антитела при пациенти, предишни изключени от генна терапия
Глен Ф. Пиърс, д.м.н.
Разработване на клиничен вектор AAV3 за генетична терапия на хемофилия B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV интеграционен анализ след продължително проследяване при хемофилия Кучетата разкриват генетичните последици от корекцията на AAV-медиирана генна корекция
Глен Ф. Пиърс, д.м.н.
Покритие на конференцията от Орландо
Покритие на конференцията от Орландо, включващо експертни интервюта за най-новите постижения в генната терапия.
Покритие на конференцията - На живо от Орландо 2019






