ISTH конференции

Фаза I / II Изпитване на SPK-8011: Стабилна и издръжлива експресия на FVIII за> 2 години със значителни подобрения в ABR в първоначалните дозови кохорти след AV-медииран FVIII генен трансфер за хемофилия A

Фаза I / II Изпитване на SPK-8011: Стабилна и издръжлива експресия на FVIII за> 2 години със значителни подобрения в ABR в първоначалните дозови кохорти след AV-медииран FVIII генен трансфер за хемофилия A

Линдзи А. Джордж, д.м.

ГЛЕДАМ
Четиригодишно последващо изследване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с валоктокоген Roxaparvovec за тежка хемофилия A

Дългосрочни резултати от векторен геном и имуногенност на AAV FVIII Прехвърляне на гени при хемофилия A Модел на куче

Пол Бати, MBBS, доктор на науките

ГЛЕДАМ
Нов адено-асоцииран вирус (AAV) генна терапия (FLT180a) постига нормални нива на FIX активност при тежки пациенти с хемофилия B (HB) (B-AMAZE проучване)

Нов адено-асоцииран вирус (AAV) генна терапия (FLT180a) постига нормални нива на FIX активност при тежки пациенти с хемофилия B (HB) (B-AMAZE проучване)

Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath

ГЛЕДАМ
Честота, местоположение и естество на AAV векторни вложки след дългосрочно проследяване на доставката на FVIII трансген в модел на куче с хемофилия A

Честота, местоположение и естество на AAV векторни вложки след дългосрочно проследяване на доставката на FVIII трансген в модел на куче с хемофилия A

Пол Бати, MBBS, доктор на науките

ГЛЕДАМ

Конференции на WFH

Скорошен напредък в развитието на AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) за лица със сериозна или умерено тежка хемофилия B

Скорошен напредък в развитието на AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) за лица със сериозна или умерено тежка хемофилия B

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Четиригодишно последващо изследване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с валоктокоген Roxaparvovec за тежка хемофилия A

Четиригодишно последващо изследване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с валоктокоген Roxaparvovec за тежка хемофилия A

Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ГЛЕДАМ

ASGCT конференции

Първо изследване на генната терапия при хора на AAVhu37 Capsid Vector Technology при тежка хемофилия A: Резултати за безопасност и FVIII активност

Първо изследване на генната терапия при хора на AAVhu37 Capsid Vector Technology при тежка хемофилия A: Резултати за безопасност и FVIII активност

Стивън У. Пайп, д-р

ГЛЕДАМ
Използване на афереза ​​за премахване на неутрализиращи AAV антитела при пациенти, предишни изключени от генна терапия

Използване на афереза ​​за премахване на неутрализиращи AAV антитела при пациенти, предишни изключени от генна терапия
 

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

ГЛЕДАМ
Разработване на клиничен вектор AAV3 за генетична терапия на хемофилия B

Разработване на клиничен вектор AAV3 за генетична терапия на хемофилия B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

ГЛЕДАМ
AAV интеграционен анализ след продължително проследяване при хемофилия Кучетата разкриват генетичните последици от корекцията на AAV-медиирана генна корекция

AAV интеграционен анализ след продължително проследяване при хемофилия Кучетата разкриват генетичните последици от корекцията на AAV-медиирана генна корекция

Глен Ф. Пиърс, д.м.н.

ГЛЕДАМ

Покритие на конференцията от Орландо

Покритие на конференцията от Орландо, включващо експертни интервюта за най-новите постижения в генната терапия.

НАПРАВЕТЕ КРЕДИТ CME

Покритие на конференцията - На живо от Орландо 2019

Последни актуализации на клиничните изпитвания за генотерапия при хемофилия Б
Данните за дългосрочна безопасност и ефикасност от изпитванията с генна терапия при хемофилия осигуряват оптимизъм
Дългосрочна експресия на AAV-медиирани събития за пренос на гени и интеграция на вектори в гемофилия
Нови подходи към генофилията на генофилията в предклиничното развитие
Съществуващи антитела към AAV и последствия за генотерапия на хемофилия
Бъдещето на генната терапия с хемофилия
Подготовка за одобрение на генна терапия за хемофилия