Bulgarian Bulgarian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

образование

Актуализации за три текущи клинични изпитвания върху възрастни с тежка хемофилия B

Покритие на конференцията

Стивън У. Пайп, д-р

Бързо изчистване на вектора след AAV-медииран трансфер на FVIII ген във фаза I/II изпитване на SPK-8011 при хора с хемофилия А

Покритие на конференцията

Бенджамин Дж. Самелсън Джоунс, MD, PhD

Генна терапия на хемофилия — Подготовка за клинични грижи: Серия от уебинари

Интерактивни уебинари

Връзка между трансгенно произведения FVIII и нивата на кървене 2 години след трансфер на ген с Valoctocogene Roxaparvovec: Резултати от Gener8-1

Покритие на конференцията

Джони Махлангу, бакалавър, MBBCh, MMed, FCPath

Изясняване на механизма зад несъответствието в анализа на фактор VIII, получен от AAV

Покритие на конференцията

 Анна Стърнберг, д-р

Резултати от B-LIEVE, проучване фаза 1/2 за потвърждение на дозата на FLT180a AAV генна терапия при пациенти с хемофилия B

Покритие на конференцията

Гай Йънг, д.м.

Подобрения в свързаното със здравето качество на живот при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B след получаване на генна терапия Etranacogene Dezaparvovec

Покритие на конференцията

Стивън У. Пайп, д-р

Стабилна хемостатична корекция и подобрено качество на живот, свързано с хемофилия: Окончателен анализ от основна фаза 3 HOPE-B проучване на Etranacogene Dezaparvovec

Покритие на конференцията

Стивън У. Пайп, д-р

Доставка на CRISPR/Cas9 mRNA LNPs за възстановяване на малка делеция в ген FVIII при мишки с хемофилия А

Покритие на конференцията

Chun-Yu Chen, PhD

Стабилин-2 промотор модулира имунния отговор към FVIII след доставка на лентивирусен вектор при хемофилни мишки

Покритие на конференцията

д-р Антония Фоленци

Вариант на фактор VIII с елиминиране на мястото на N-гликозилиране при 2118 намален анти-FVIII имунен отговор при мишки, лекувани с хемофилия А с генна терапия

Покритие на конференцията

Карол Х. Мяо, д-р

Използване на регистъра на Световната федерация по генна терапия на хемофилия за дългосрочно проследяване на пациенти с хемофилия, лекувани с генна терапия

Покритие на конференцията

Барбара А. Конкле, д.м.

Влияние на трансфера на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия А върху качеството на живот, свързано със здравето

Покритие на конференцията

Джони Махлангу, бакалавър, MBBCh, MMed, FCPath

Избор на доза и дизайн на изследване за B-LIEVE, клинично изпитване за потвърждение на доза 1/2 фаза на генна терапия FLT180A за пациенти с хемофилия B

Покритие на конференцията

Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath

Окончателен анализ от основната фаза 3 на изпитването с генна терапия HOPE-B: Стабилна ефикасност и безопасност в стационарно състояние на етранакоген Dezaparvovec при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B

Покритие на конференцията

Волфганг Мисбах, д.м.н.

Ефикасност и безопасност на трансфер на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A: Резултати от двугодишния анализ на GENEr8-1

Покритие на конференцията

Стивън У. Пайп, д-р

Нарушаване на трансгенната толерантност чрез имуносупресия

Покритие на конференцията

Валдер Р. Аруда, MD, PhD

Резюме и последици за интеграцията на AAV

Покритие на конференцията

Фредерик Д. Бушман, д-р

Връзка между ендогенна, трансгенна експресия на FVIII и събития на кървене след трансфер на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A: Post-hoc анализ на GENEr8-1 фаза 3 проучване

Покритие на конференцията

Стивън У. Пайп, д-р

Данни за кървене в изходните нива на експресия на FIX при хора с хемофилия B: Анализ, използващ „Проучване на факторната експресия

Покритие на конференцията

Стивън У. Пайп, д-р

Насочване към синусоидния ендотел

Покритие на конференцията

Валдер Р. Аруда, MD, PhD

Проследяване на повече от 5 години в група пациенти с хемофилия B, лекувани с фиданакоген Elaparvovec Адено-асоциирана вирусна генна терапия

Покритие на конференцията

Стивън У. Пайп, д-р

Експресията на фактор IX в нормалните граници предотвратява спонтанни кръвоизливи, изискващи лечение след генна терапия FLT180a при пациенти с тежка хемофилия B: Дългосрочно последващо проучване на програмата B-Amaze

Покритие на конференцията

Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath

Генната терапия като глобално решение

Podcasts

Представено от Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD и Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Подкатегориите

Интерактивни уебинари

Експерт на интервютата за месеца

Върнете се в началото
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Информация

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL