Насочване към синусоидния ендотел
Акценти от 16-ия семинар на NHF за нови технологии и трансфер на гени за хемофилия

Насочване към синусоидния ендотел

д-р Антония Фоленци
Университет на Пиемонте Ориентале
Новара, Италия

Ключови точки от данни

pF8 Promoter задвижва GFP експресията в LSEC

Естественият промотор на FVIII, pF8, задвижва експресията на GFP в чернодробните синусоидални ендотелни клетки (LSECs). Имунофлуоресцентен анализ на черния дроб на мишки C57BL/6 хемофилия A (HA), 1 и 6 месеца след инжектиране на лентивирусния вектор LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-диамидино-2-фенилиндол; GFP, зелен флуоресцентен протеин; Lyve-1, ендотелен рецептор на лимфните съдове 1, маркер за LSECs)

LV-pF8-FVIII коригирано ниво на FVIII в B6/129-HA мишки зависи от Treg

За да обобщим тази серия от проучвания, имуносупресията с минимално намаляване на Treg клетките е оптимална за осигуряване на медиирана от черния дроб имунна толерантност към експресия на FIX трансген. При NHPs, предварителното лечение с MMF и рапамицин, последвано от забавено приложение на rATG, е в състояние да осигури устойчив имунен толеранс, докато rATG или даклизумаб, приложени по време на инфузията на вектора, не са били.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL