Генна терапия при хемофилия - Брифинги на конференции

Резюме и последици за интеграцията на AAV

Фредерик Д. Бушман, д-р

Проследяване на повече от 5 години в група пациенти с хемофилия B, лекувани с фиданакоген Elaparvovec Адено-асоциирана вирусна генна терапия

Стивън У. Пайп, д-р

Връзка между ендогенна, трансгенна експресия на FVIII и събития на кървене след трансфер на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A: Post-hoc анализ на GENEr8-1 фаза 3 проучване

Стивън У. Пайп, д-р

Експресията на фактор IX в нормалните граници предотвратява спонтанни кръвоизливи, изискващи лечение след генна терапия FLT180a при пациенти с тежка хемофилия B: Дългосрочно последващо проучване на програмата B-Amaze

Пратима Чаудари, MRCP, FRCPath

Данни за кървене в изходните нива на експресия на FIX при хора с хемофилия B: Анализ, използващ „Проучване на факторната експресия

Стивън У. Пайп, д-р

Мониторинг на сайтове за векторна интеграция в подходи за генна терапия in vivo чрез секвениране на течна биопсия и интеграция на сайтове

Даниела Чезана, д-р

Насочване към синусоидния ендотел

Валдер Р. Аруда, MD, PhD

Преодоляване на анти-AAV съществуващ имунитет за постигане на безопасен и ефективен генен трансфер в клинични условия

Джузепе Ронзити, д-р

Върнете се в началото

Съгласен съм с Правила и условия и Политика за поверителност

Информация

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL