Bulgarian Bulgarian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Брифинги на конференцията

Първо четиригодишно последващо проучване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A

Първо четиригодишно последващо проучване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A
Акценти от Виртуалната среща на върха на WFH 2020

Първо четиригодишно последващо проучване при хора за трайна терапевтична ефикасност и безопасност: AAV генна терапия с Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A

К. Джон Паси, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Савита Рангараджан, MBBS, FRCP, FRCPath2; Нина Мичъл, MB, BChir3; Уил Лестър, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Емили Симингтън, бакалавър, MBBS, MRCP, FRCPath5; Бела Мадан, д-р, FRCP, FRCPath6; Майкъл Лафан, DM, FRCP, FRCPath7; Крис Б. Ръсел, д-р3; Mingjin Li, MSc3; Бенджамин Ким, доктор по медицина, MPhil3; Глен Ф. Пиърс, MD, PhD8; Уинг Йен Вонг, д.м.3

1Бартс и Лондонското училище по медицина и дентална медицина, Лондон, Обединеното кралство

2Университетска болница Саутхемптън, Саутхемптън, Великобритания

3BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, Калифорния, САЩ

4University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Бирмингам, Обединеното кралство

5Кембриджските университетски болници NHS Foundation Trust, Cambridge, UK

6Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Лондон, Обединеното кралство

7Център за хематология, Imperial College London, London, UK.

8Консултант, Ла Джола, Калифорния, САЩ

Ключови точки от данни

Тази диаграма вляво обобщава кохортното дозиране на BMN 270 (valoctocogene roxaparvovec). Двамата пациенти в най-ниските дози (2 х 612 и 2 х 1013 vg / kg) не демонстрира достатъчна FVIII експресия. Резултатите от изследването се преглеждат за 13 пациенти в 2-те кохорти с по-висока доза: 7 при 6 х 1013 vg / kg (6E13) и 6 при 4 x 1013 vg / kg (4E13). Основните характеристики за всички 15 пациенти са показани от дясната страна. По-специално, 14 от 15 пациенти са били на профилактична терапия в началото, със средна годишна честота на кървене (ABR) от 6.5.

Пациентите в двете дозиращи кохорти показват значително намаление на ABR, което се поддържа до 4 години след инфузията в кохортата 6E13 и 3 години в кохортата 4E13. Средната кумулативна ABR е намалена с 95% до 0.8 в кохортата 6E13 и с 93% на 0.9 в кохортата 4E13. Няма спонтанни кръвоизливи през 4-та година за 6 от 7 участници в кохортата 6E13 и през трета година за 3 от 5 участници в кохортата 6E4. Всички участници остават извън профилактиката на FVIII.

Пациентите в 2 дозиращи кохорти (6E13 в зелено, 4E13 в жълто) демонстрират зависимо от дозата, продължително повишаване на нивата на активност на FVIII в продължение на 208 седмици в кохортата 6E13 и 156 седмици в кохортата 4E13 (на базата на хромогенния анализ). Средните нива на FVIII като цяло са по-високи за кохортата с по-висока доза (n = 7), достигащи максимални стойности от 70% -80% за 16 до 52 седмици, последвани от бавен спад. Средните нива на FVIII в кохортата с по-ниска доза (n = 6) достигнаха максимума от 20% -30% за същия период, последван също от бавен спад.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Super User
Super User
Върнете се в началото
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Информация

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL