Генна терапия при хемофилия - Брифинги на конференции

Актуализации за три текущи клинични изпитвания върху възрастни с тежка хемофилия B

Стивън У. Пайп, д-р

Резултати от B-LIEVE, проучване фаза 1/2 за потвърждение на дозата на FLT180a AAV генна терапия при пациенти с хемофилия B

Гай Йънг, д.м.

Бързо изчистване на вектора след AAV-медииран трансфер на FVIII ген във фаза I/II изпитване на SPK-8011 при хора с хемофилия А

Бенджамин Дж. Самелсън Джоунс, MD, PhD

Подобрения в свързаното със здравето качество на живот при възрастни с тежка или умерено тежка хемофилия B след получаване на генна терапия Etranacogene Dezaparvovec

Стивън У. Пайп, д-р

Връзка между трансгенно произведения FVIII и нивата на кървене 2 години след трансфер на ген с Valoctocogene Roxaparvovec: Резултати от Gener8-1

Джони Махлангу, бакалавър, MBBCh, MMed, FCPath

Стабилна хемостатична корекция и подобрено качество на живот, свързано с хемофилия: Окончателен анализ от основна фаза 3 HOPE-B проучване на Etranacogene Dezaparvovec

Стивън У. Пайп, д-р

Изясняване на механизма зад несъответствието в анализа на фактор VIII, получен от AAV

Анна Стърнберг, д-р

Доставка на CRISPR/Cas9 mRNA LNPs за възстановяване на малка делеция в ген FVIII при мишки с хемофилия А

Chun-Yu Chen, PhD

Върнете се в началото

Съгласен съм с Правила и условия и Политика за поверителност

Информация

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL