Дейвид Лиликрап, доктор по медицина, FRCPC
Акценти от Конгреса на ISTH 2021

Изследване на ранните резултати след адено-асоциирана вирусна генна терапия в модел на кучешка хемофилия

П. Бати1, Б. Йейтс2, Д. Хърлбут3, С. Сисо-Ллонч2, А. Менар3, H. Akeefe2, Т. Кристиансън2, П. Колоси2, L. Harpell1, S. Liu2, А. Мо1, А. Пендър1, Г. Верес2, C. Vitelli2, А. Уинтерборн4, С. Бънтинг2, С. Фонг2, D. Lillicrap1

1Катедра по патология и молекулярна медицина, Queen's University, Кингстън, Канада

2BioMarin Pharmaceutical, Новато, САЩ

3Kingston Health Sciences, Кингстън, Канада

4Грижа за животните, Queen's University, Кингстън, Канада

Ключови точки от данни

Точки за данни

Хемофилия Кучешки модел беше използван за оценка на промените, засягащи черния дроб и фактори, влияещи върху експресията на FVIII след генна терапия с AAV. Пет мъжки кучета бяха лекувани с еднократна инфузия на AAV5-HLP-cFVIII в дози 6.8e13-2e14 векторни геноми/kg. Експресия на FVIII се наблюдава за 2-те кучета, третирани с кодон-оптимизирани конструкции (JA2013 и K2015), която се поддържа на шест месеца (co-cFVIII-SQ = 6.8% и ко-cFVIII-V3 = 4.3%) с нормализиране на цялото време за съсирване на кръвта (WBCT).

Точка на данни 2
Както се вижда на тази графика, кучето, лекувано с co-cFVIII-V3 (K2015), развива два епизода на трансаминит, леко повишение след биопсия на 84-ия ден и второ по-голямо покачване на 116-ия ден, точно преди втората биопсия. Ултразвуковото изображение и чернодробните биопсии, използвани за изследване на тези епизоди, не показват значителна основна чернодробна хистопатология.

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари