Акценти от Конгреса на ISTH 2021
Изследване на ранните резултати след адено-асоциирана вирусна генна терапия в модел на кучешка хемофилия
П. Бати1, Б. Йейтс2, Д. Хърлбут3, С. Сисо-Ллонч2, А. Менар3, Х. Акиф2, Т. Кристиансън2, П. Колоси2, L. Harpell1, S. Liu2, А. Мо1, А. Пендър1, Г. Верес2, К. Вители2, А. Уинтерборн4, С. Бънтинг2, С. Фонг2, Д. Лиликрап1
1Катедра по патология и молекулярна медицина, Queen's University, Кингстън, Канада
2BioMarin Pharmaceutical, Новато, САЩ
3Kingston Health Sciences, Кингстън, Канада
4Грижа за животните, Queen's University, Кингстън, Канада
СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ
Интерактивни уебинари
Дългосрочни резултати: Трайност и безопасност
Представено от проф. Д -р Маргарет С. Озело ...
Пречки и възможности
Представено от Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Подкрепа за пациенти, консултиране и наблюдение на пациенти
Представено от Lindsey A. George, MD ...
Генна терапия за FVIII
Представено от К. Джон Паси, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Актуализация на ефикасността на клиничните изпитвания
Представено от Guy Young, MD ...
Адено-асоциирана вирусна (AAV) векторна генна терапия: приложение при хемофилия
Представено от д -р Барбара А. Конкле ...
Генна терапия за лечение на хемофилия: Въведение в свързания с адено-вирусния вектор генен трансфер
Представено от Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Генна терапия за лечение на хемофилия: чести притеснения в генната терапия
Представено от д -р Thierry VandenDriessche ...
Генна терапия за лечение на хемофилия: други стратегии и цели
Представено от д -р Глен Ф. Пиърс ...
История на лечението на хемофилия: незаместителна терапия към генна терапия
Представено от Стивън У. Пайп, доктор по медицина ...
Запознаване с генната терапия: терминология и понятия
Представено от David Lillicrap, MD ...
Podcasts