Bulgarian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Акценти от Конгреса на ISTH 2021
Изследване на ранните резултати след адено-асоциирана вирусна генна терапия в модел на кучешка хемофилия
П. Бати1, Б. Йейтс2, Д. Хърлбут3, С. Сисо-Ллонч2, А. Менар3, H. Akeefe2, Т. Кристиансън2, П. Колоси2, L. Harpell1, S. Liu2, А. Мо1, А. Пендър1, Г. Верес2, C. Vitelli2, А. Уинтерборн4, С. Бънтинг2, С. Фонг2, D. Lillicrap1
1Катедра по патология и молекулярна медицина, Queen's University, Кингстън, Канада
2BioMarin Pharmaceutical, Новато, САЩ
3Kingston Health Sciences, Кингстън, Канада
4Грижа за животните, Queen's University, Кингстън, Канада
Ключови точки от данни
Хемофилия Кучешки модел беше използван за оценка на промените, засягащи черния дроб и фактори, влияещи върху експресията на FVIII след генна терапия с AAV. Пет мъжки кучета бяха лекувани с еднократна инфузия на AAV5-HLP-cFVIII в дози 6.8e13-2e14 векторни геноми/kg. Експресия на FVIII се наблюдава за 2-те кучета, третирани с кодон-оптимизирани конструкции (JA2013 и K2015), която се поддържа на шест месеца (co-cFVIII-SQ = 6.8% и ко-cFVIII-V3 = 4.3%) с нормализиране на цялото време за съсирване на кръвта (WBCT).
СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ
