Bulgarian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Акценти от 25-та годишна среща на ASGCT
Доставка на CRISPR/Cas9 mRNA LNPs за възстановяване на малка делеция в ген FVIII при мишки с хемофилия А
Представено от: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Имунитет и имунотерапии, Сиатъл Детски Сиатъл, Вашингтон, САЩ
Чун-Ю Чен1, Цай Сяохе1, Карол Мяо1,2
1Детски изследователски институт в Сиатъл, Сиатъл, Вашингтон
2Катедра по педиатрия, Университет на Вашингтон, Сиатъл, Вашингтон
Ключови точки от данни
- mRNA LNPs са насочени както към хепатоцитите, така и към LSEC
- Cas9 и sgRNA LNPs позволяват на NSG HemA мишки да възвърнат ендогенната плазмена FVIII активност
Различни формулировки на луциферазна иРНК (Luc), капсулирани в МС3-базирани липидни наночастици (LNPs), бяха интравенозно инжектирани в мишки. Експресията на луцифераза се открива главно в черния дроб, като най-силната експресия е показана от LNP формулировка 5. Чернодробното имунооцветяване демонстрира, че белязаният с Dil LNP може успешно да трансфектира както хепатоцитите, така и ендотелните клетки in vivo.
Капсулирана Cas9 mRNA и LNPs с единична направляваща РНК (sgRNA) бяха доставени в мишки с имунодефицитна хемофилия A (NSG HA) интравенозно. Стабилната експресия на ендогенен FVIII за до 4 седмици беше потвърдена чрез aPTT анализ и редактираният мутант FVIII беше проверен съответно чрез инструменти за ДНК секвениране и онлайн CRISPR анализ.
СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ
