Доклад за безопасност на черния дроб от фаза 3 Изпитване за генна терапия HOPE-B при възрастни с хемофилия В

Акценти от Конгреса на ISTH 2021

Доклад за безопасност на черния дроб от фаза 3 Изпитване за генна терапия HOPE-B при възрастни с хемофилия В

М. Шмид¹, GR Foster², М. Копънс³, Х. Томсен¹, Д. Купър⁴, Р. Долметч⁴, Е. К. Сойер⁴, Л. Хейджинк⁵, SW тръба⁶

¹GeneWerk GmbH, Хайделберг, Германия

²Център на черния дроб Barts, Лондонски университет „Queen Mary“, Лондон, Великобритания

³Университетски медицински център на Амстердам, Амстердам, Холандия

⁴uniQure Inc, Лексингтън, САЩ

⁵uniQure BV, Амстердам, Холандия

⁶Мичигански университет, Ан Арбър, САЩ

Ключови точки от данни

Съответна медицинска история
Обобщение на молекулярните анализи на HCC

69-годишен, бял неиспаноядски мъж с умерено тежка хемофилия В
1980 г.-Диагностициран с HBV (+ve за анти-HBs и анти-HBc и анти-HBe антитела)
1983 г.-Диагностициран с не-А/не-N хепатит
2003 г.-Потвърден положителен резултат за HCV при налични тестове
2015 г.-Оценено за ерадикационна терапия с HCV, генотип 1а, без значителна фиброза (Fibroscan 5.7 kPa)
2015 г.-Лекуван с паритапревир/омбитасвир/ритонавир, дасабувир и рибавирин; постигане на устойчив вирусологичен отговор
Социална история, известна с предишно пушене, консумация на алкохол от 0-2 единици/седмица
Фамилна история, известна с рак

Свързана с черния дроб анамнеза за пациент с хемофилия В в проучването HOPE-B, който е имал хепатоцелуларен карцином, докато е участвал в проучването. Медицинската му история съдържа няколко рискови фактора за развитието на HCC, включително хепатит В и С, напреднала възраст и консумация на алкохол.

Обобщение на молекулярните анализи на HCC

На 1 година след инфузията, по протокол ултразвук открива субкапсуларна чернодробна лезия. Тази таблица обобщава последващия анализ на мястото на молекулярна интеграция и секвенирането на целия геном, извършен върху резецирана туморна тъкан, включително очакваните находки, ако HCC е бил зависим от (колона 1) или независим от (колона 2) AAV интеграция. Действителните резултати от анализите са показани в колона 3.