Влияние на трансфера на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия А върху качеството на живот, свързано със здравето
Акценти от 15-ия годишен конгрес на EAHAD

Влияние на трансфера на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия А върху качеството на живот, свързано със здравето

Б.О'Махони1,2; J.Mahlangu3; К.Перлинк4; JDWang5; Г. Лоу6; CWTan7; А.Гиермас8; Х.Тран9; TLKhoo10; E.Cockrell11; Д. Пеперел12; Х.Шамбост13; МФЛ Фернандес14; Р.Казми15; Е.Майерус16; MWSkinner17,18; Р.Кламрот19; Дж.Куин20; Х.Ю20; WYWong20; A. Lawal20; TMRobinson20; Б.Ким20

1Ирландско дружество за хемофилия;2Тринити Колидж, Дъблин, Ирландия;3 Център за цялостна грижа за хемофилия, Академична болница Charlotte Maxeke Йоханесбург, University of the Witwatersrand и NHLS, Йоханесбург, Южна Африка;4 Отделение по съдова медицина и Център за хемостаза и хемофилия, Университетски болници Льовен, Льовен, Белгия;5 Център за редки болести и хемофилия, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Тайван, провинция Китай;6 Център за комплексни грижи за хемофилия в Уест Мидландс, болница Queen Elizabeth, Бирмингам, Обединеното кралство;7 Отделение по хематология, Royal Adelaide Hospital, Аделаида, Австралия;8 Център за лечение на хемофилия, Калифорнийския университет в Дейвис, Сакраменто, САЩ;9 Отделение за хемостаза и тромбоза, Център за лечение на хемофилия, The Alfred Hospital, Мелбърн;10 Институт по хематология, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Австралия;11 Детска хематология онкология, Детска болница Сейнт Джоузеф, Тампа, Съединени щати;12 Отделение по хематология, болница Фиона Стенли, Мърдок, Австралия;13 AP-HM, Отделение по детска хематология онкология, Детска болница La Timone, Университет Екс Марсилия, INSERM, INRA, C2VN, Марсилия, Франция;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, Ла Коруня, Испания;15 Отделение по хематология, Университетска болница в Саутхемптън, Саутхемптън, Обединеното кралство;16 Катедра по медицина, Вашингтонски университет в Сейнт Луис, Сейнт Луис;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Вашингтон, САЩ;18 Университет Макмастър, Хамилтън, Канада;19 Център за комплексно лечение на хемофилия, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Берлин, Германия;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, САЩ

Ключови точки от данни

Haemo-QOL-A Общ и домейн резултати

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 и dP < 0.001. Boldface показва, че CFB е имал проучвателна дейност P-стойност < 0.05. Haemo-QOL-A, специфичен за хемофилия въпросник за качество на живот за възрастни.

Резултати от анализа на Haemo-QOL-A за фаза 3 GENEr8-1 изпитване на генна терапия с валоктоген roxaparvovec за хемофилия А. Доменът и общите резултати са показани за изходно ниво, седмица 26 и седмица 52. Розовото оцветяване показва средна промяна от изходното ниво (CFB), което е ≥ клинично важната разлика (CID) за точките на домейна (6.0) и общия резултат (5.5).

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL