Връзка между ендогенна, трансгенна експресия на FVIII и събития на кървене след трансфер на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A: Post-hoc анализ на GENEr8-1 фаза 3 проучване
Акценти от 63-та годишна среща на ASH

Връзка между ендогенна, трансгенна експресия на FVIII и събития на кървене след трансфер на ген на Valoctocogene Roxaparvovec за тежка хемофилия A: Post-hoc анализ на GENEr8-1 фаза 3 проучване

Стивън У. Пайп, д-р1, Маргарет Си Йозело, д-р, д-р2*, Гили Кенет, д-р3, д-р Марк Т Рединг4, Джейн Мейсън, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, д-р Андрю Д Ливит7, д-р Бела Мадан8*, Майкъл Лафан, DM, PhD9, Дорис В. Куон10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Сюзън Шапиро, д-р, д-р13,14,15 *, Ейми Л Дън, д-р16 *, Майкъл Уанг, д-р17, Найджъл С Ки18, д-р Радослав Качмарек19,20 *, д-р Емили Симингтън21 *, Адебайо Ловал, MD, MSc, MBA22 *, Рина Махаджан, д-р22 *, д-р Констанция-Мария Шавеле22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Хуа Ю, д-р22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, д-р Тара М Робинсън22 *и Бенджамин Ким, MD, MPhil22

1Катедра по педиатрия и патология, Университет на Мичиган, Ан Арбър, Мичиган
2Hemocentro UNICAMP, Катедра по вътрешни болести, Факултет по медицински науки, Университет на Кампинас, Кампинас, Бразилия
3Националният център по хемофилия и Изследователският институт по тромбоза и хемостаза Амалия Бирон, Медицински център Шиба, Тел Хашомер, Тел Авивския университет, Тел Авив, Израел
4Център за нарушения на кървенето и съсирването, Медицински център на Университета на Минесота, Минеаполис, Минесота
5Университет на Куинсланд, Бризбейн, QLD, Австралия
6Център за хемофилия на Куинсланд, услуги за лечение на рак, Royal Brisbane и болница за жени, Бризбейн, QLD, Австралия
7Калифорнийския университет в Сан Францико, Сан Франциско, Калифорния
8Фондация Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Лондон, Обединеното кралство
9Център по хематология, Катедра по медицина, Imperial College London, Лондон, Обединеното кралство
10Център за лечение на ортопедична хемофилия, Лос Анджелис, Калифорния
11Катедра по молекулярна медицина, Изследователският институт Scripps, Ла Хола, Калифорния
12Отделение по хематология, Отделение по вътрешни болести, Национална университетска болница на Тайван, Тайпе, Тайван
13Катедра по медицина Радклиф, Оксфордски университет, Оксфорд, Обединеното кралство
14Тръст на Фондация за национална здравна служба на университетските болници в Оксфорд, Оксфорд, Обединеното кралство
15Национален институт за здравни изследвания, Оксфордски биомедицински изследователски център, Оксфорд, Обединеното кралство
16Център за лечение на хемофилия, Национална детска болница и Медицински колеж на Държавния университет в Охайо, Кълъмбъс, Охайо
17Център за хемофилия и тромбоза, Медицински кампус на Университета на Колорадо Аншуц, Аврора, Колорадо
18Център за изследване на кръвта на UNC, Университета на Северна Каролина в Чапъл Хил, Чапъл Хил, Северна Каролина
19Катедра по педиатрия, Медицински факултет на университета в Индиана, Център за педиатрични изследвания IUPUI-Wells, Индианаполис, Индиана
20Лаборатория по гликобиология, Хиршфелдов институт по имунология и експериментална терапия, Вроцлав, Полша
21Университетски болници в Кеймбридж NHS Foundation Trust, Кеймбридж, Великобритания
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, Калифорния

Ключови точки от данни

Фаза 3 GENEr8-1 дизайн на проучването

Резултатите от фаза 3 GENEr8-1 проучване бяха анализирани за връзката между трансгенно-получената активност на FVIII и кървене. От общия брой участници в проучването (N = 134), този анализ включва подгрупа пациенти, които са имали ≥ 1 лекувано кървене в периода след прехода, който започва 1 месец след края на периода след профилактика, който последва инфузия на трансген.

ABR при участници с лекувани кръвоизливи след преход (n = 22)

От общо 134 участници в проучването GENEr8-1, 22 (16%) са имали поне 1 лекувано кървене в периода след прехода. ABR е показан за тези участници за изходното ниво преди инфузията и периода на проучване след инфузия, след профилактика. В сравнение с изходното ниво, 15 участници са имали намаление на ABR, 2 са имали увеличение на ABR < 1 (черни стрелки) и 5 ​​са ​​имали увеличение на ABR > 1 (оранжеви стрелки).

СВЪРЗАНО СЪДЪРЖАНИЕ

Интерактивни уебинари
Изображение

Please enable the javascript to submit this form

Подкрепено от образователни субсидии от Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Основен SSL