Дасягненні генетычнай тэрапіі гемафіліі

Асноўныя меркаванні:
Дасягненні генетычнай тэрапіі гемафіліі

Запісана ў прамым эфіры ў якасці пятнічнага спадарожнікавага сімпозіума, які папярэднічаў 62-й штогадовай сустрэчы і экспазіцыі ASH

Пасля заканчэння кожнага відэа пракруціце старонку ўніз, каб адкрыць наступнае

ўвядзення

Прадстаўлена: Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук

Генная тэрапія шмат абяцае людзям з самымі рознымі захворваннямі, у тым ліку тыпамі рака, СНІДам, дыябетам, хваробамі сэрца і гемафіліяй. Гэты інавацыйны падыход да лячэння змяняе гены ўнутры клетак арганізма, каб спыніць хваробу. 

Генная тэрапія спрабуе замяніць альбо выправіць мутаваныя гены і зрабіць хворыя клеткі больш відавочнымі для імуннай сістэмы. Гемафілія A і B успадкоўваецца як частка X-звязанага рэцэсіўнага тыпу. У генетыцы гемафіліі ўдзельнічаюць гены, якія знаходзяцца ў Х-храмасоме, і для ўзнікнення гэтага парушэння крывацёку патрэбны толькі адзін няспраўны ген.

Клеткавая і генная тэрапія ўсё яшчэ вывучаецца, але вынікі шматспадзеўныя. Клінічныя выпрабаванні паказалі поспех, і Упраўленне па кантролі за прадуктамі і лекамі (FDA) ухваліла адзін з відаў клеткавай тэрапіі. У нашым Асноўныя меркаванні: поспехі ў геннай тэрапіі гемафіліі на чале з Гленам Ф. Пірсам мы абмяркоўваем агляд захворвання, сучасны стан геннай тэрапіі і многае іншае.

малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL