Выкарыстанне аферэзу для выдалення нейтралізавальных антыцелаў AAV ў пацыентаў, папярэдне выключаных з геннай тэрапіі
Асноўныя моманты 23-й штогадовай сустрэчы ASGCT

Выкарыстанне аферэзу для выдалення нейтралізавальных антыцелаў AAV ў пацыентаў, папярэдне выключаных з геннай тэрапіі

Джонатан Х. Фолі1, Эральд Шэху1, Элісан Дэйн1, Роза Шэрыдан1, Рэбека Аладэ1, Торольд Гай1, Джэні Макінтош2, Хаці Оллтар1, Сафі Уільямс1, Рамуальд Корбау1, Хелен Джонс2, Натан Дэвіс2, Эндру Дэвенпорт2, Дэвід Брыггс3, Аміт Натхвані2

1Freeline, Stevenage, Вялікабрытанія

2University College London, Лондан, Вялікабрытанія

3NHS Blood and Transplant, Бірмінгем, Вялікабрытанія

Асноўныя дадзеныя

Да 70% пацыентаў з гемафіліяй могуць выказваць антыцелы, якія перашкаджаюць лячэнні генамі ААВ для геннай тэрапіі. Гэта даследаванне паказвае, што двайны фільтрацыйны плазмаферэз (DFPP) можа быць выкарыстаны для зніжэння тытраў нейтралізуючых антыцелаў (NAb) AAVS3 для ўзгаднення з крытэрыямі права на выпрабаванне.

Вынікі пацыентаў з або без паслядоўных цыклаў DFPP з выкарыстаннем яркага тармажэння індукцыі індукцыі люцыферазы (BL-TIA). Паслядоўныя цыклы былі больш эфектыўнымі, чым непаслядоўныя цыклы ў зніжэнні тытраў Nab. Рэгрэсійны аналіз прадказваў, што 5 цыклаў паменшыць пачатковы тытр NAb AAVS3 на 94%, што дазволіць лячыць 60% пацыентаў.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары

Інтэрактыўныя вебінары

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі
Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй
Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці
Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты