Выкарыстанне рэестра геннай тэрапіі Сусветнай федэрацыі гемафіліі для доўгатэрміновага назірання за хворымі гемафіліяй, якія прайшлі генную тэрапію

Асноўныя моманты Сусветнага кангрэса WFH 2022

Выкарыстанне рэестра геннай тэрапіі Сусветнай федэрацыі гемафіліі для доўгатэрміновага назірання за хворымі гемафіліяй, якія прайшлі генную тэрапію

Прадстаўлена: Барбара А. Конкл, доктар медыцынскіх навук, Універсітэт Вашынгтона, Сіэтл, Вашынгтон, ЗША

Барбара Аляксандраўна Конкле¹, Дона Труна², Мэйс Наккай², Кэры Кларк³, Ліндсі А. Джордж⁴, Альфонса Іёрыё⁵, Вольфганг Місбах⁶, Дэклан Нун⁷, Флора Пейвандзі⁸, Стывен Пайп⁹, Майкл Рэхт¹⁰, Марк Скіннер¹¹, Леанард Валянціна¹², Джоні Н. Махлангу¹³, Глен Ф. Пірс²

¹Універсітэт Вашынгтона, Сіэтл, ЗША
²Сусветная федэрацыя гемафіліі, Манрэаль, Канада
³Міжнароднае таварыства трамбозу і гемастазу, Карборо, ЗША
⁴Дзіцячая бальніца Філадэльфіі, Філадэльфія, ЗША
⁵Дэпартамент метадаў даследаванняў у галіне аховы здароўя, доказаў і ўздзеяння, Універсітэт Макмастэра, Гамільтан, Канада
⁶Медыцынская клініка 2 / Інстытут трансфузійнай медыцыны Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Германія
⁷Еўрапейскі кансорцыум па гемафіліі, Бельгія
⁸Università degli Studi di Milano, Італія
⁹Кафедры педыятрыі і паталогіі Мічыганскага ўніверсітэта, Эн -Арбар, ЗША
¹⁰Амерыканская сетка трамбозу і гемастазу, Рочэстэр, ЗША
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. і Дэпартамент метадаў даследаванняў у галіне аховы здароўя, доказаў і ўздзеяння, Універсітэт МакМастэра, Вашынгтон, акруга Калумбія
¹²Нацыянальны фонд гемафіліі, Нью-Ёрк, ЗША
¹³Універсітэт Witwatersrand, Паўднёвая Афрыка

Рэестр геннай тэрапіі WFH (GTR) з'яўляецца перспектыўным, назіральным і падоўжным рэестрам з агульнай мэтай збору дадзеных для ўсіх пацыентаў, якія атрымліваюць генную тэрапію гемафіліі, як у клінічных выпрабаваннях, так і на постмаркетынгавай фазе, калі і калі ўхвалены. Гэта асноўныя і другасныя мэты рэестра.

Для рэалізацыі GTR WFH звяртаецца да асобных цэнтраў лячэння гемафіліі (HTC), пачынаючы з тых, хто ўдзельнічае ў клінічных выпрабаваннях геннай тэрапіі гемафіліі. Нацыянальныя рэгістры гемафіліі таксама будуць прапанаваны ўнесці свой уклад. WFH таксама супрацоўнічае з прамысловасцю над распрацоўкай працэсу атрымання дадзеных з завершаных клінічных выпрабаванняў.