Стабільная гемастатычная карэкцыя і паляпшэнне якасці жыцця, звязанай з гемафіліяй: канчатковы аналіз галоўнай фазы 3 HOPE-B выпрабаванні Etranacogene Dezaparvovec

Асноўныя моманты 25-й штогадовай сустрэчы ASGCT

Стабільная гемастатычная карэкцыя і паляпшэнне якасці жыцця, звязанай з гемафіліяй: канчатковы аналіз галоўнай фазы 3 HOPE-B выпрабаванні Etranacogene Dezaparvovec

Прадстаўлены: Стывен У. Пайп, доктар медыцынскіх навук, Мічыганскі ўніверсітэт, Эн-Арбар, Мічыган, ЗША

Стывен У. Пайп¹, Франк WG Leebeek², Майкл Рэхт³, Найджэл С. Кі⁴, Джанкарла Кастаман⁵, Дэвід Купер⁶, Роберт Гут⁶, Рыкарда Дальмэч⁶, Яньян Лі⁷, Пол Э. Манахан⁷, Вольфганг Місбах⁸

¹Мічыганскі універсітэт, Эн-Арбор, штат Мічыган
²Erasmus MC, Універсітэцкі медыцынскі цэнтр, Ратэрдам, Нідэрланды
³Арэгонскі ўніверсітэт аховы здароўя і навукі, Портленд, OR
⁴Універсітэт Паўночнай Караліны, Чапел-Хіл, Паўночная Караліна
⁵Цэнтр расстройстваў крывацёку і каагуляцыі, Універсітэцкая бальніца Карэгі, Фларэнцыя, Італія
⁶uniQure Inc., Лексінгтан, Масачусэтс
⁷CSL Берынг, кароль Прусіі, Пенсільванія
⁸Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія

Асноўныя дадзеныя

Устойлівая актыўнасць FIX на працягу да 18 месяцаў

Аднаэтапная актыўнасць FIX для пацыентаў сярэдняй ступені цяжкасці (N=10) і цяжкай (N=44) інфузорыя этранакогена дэзапарвовека (AAV5-Padua hFIX) у дозе 2x10¹³ гк/кг у фазе 3 выпрабаванні HOPE-B. Гэты аналіз уключаў пацыентаў з і без нейтралізуюць антыцелаў AAV5 (NAbs).

Аналагічная актыўнасць FIX (%) для суб'ектаў з існуючымі NAbs і без іх да AAV5

Актыўнасць FIX у адным стане на пачатковым узроўні і праз 18 месяцаў пасля інфузорыя для пацыентаў з і без раней існуючых NAbs AAV5. З антыцеламі вызначаўся тытр, які перавышае мяжу выяўлення (LOD). Без антыцелаў вызначаўся тытр, меншы або роўны LOD.

Профіль бяспекі для этранакогена дезапарвовека праз 18 месяцаў адпавядаў раней прадстаўленым дадзеным. Найбольш частымі пабочнымі з'явамі, звязанымі з лячэннем (TRAE), якія ўзнікалі ў больш чым 10% пацыентаў, былі павышэнне АЛТ (17%), галаўны боль (15%), грыпападобнае захворванне (13%) і рэакцыі, звязаныя з інфузорыя (13%). ).