Стабільная гемастатычная карэкцыя і паляпшэнне якасці жыцця, звязанай з гемафіліяй: канчатковы аналіз галоўнай фазы 3 HOPE-B выпрабаванні Etranacogene Dezaparvovec
Асноўныя моманты 25-й штогадовай сустрэчы ASGCT

Стабільная гемастатычная карэкцыя і паляпшэнне якасці жыцця, звязанай з гемафіліяй: канчатковы аналіз галоўнай фазы 3 HOPE-B выпрабаванні Etranacogene Dezaparvovec

Прадстаўлены: Стывен У. Пайп, доктар медыцынскіх навук, Мічыганскі ўніверсітэт, Эн-Арбар, Мічыган, ЗША

Стывен У. Пайп1, Франк WG Leebeek2, Майкл Рэхт3, Найджэл С. Кі4, Джанкарла Кастаман5, Дэвід Купер6, Роберт Гут6, Рыкарда Дальмэч6, Яньян Лі7, Пол Э. Манахан7, Вольфганг Місбах8

1Мічыганскі універсітэт, Эн-Арбор, штат Мічыган
2Erasmus MC, Універсітэцкі медыцынскі цэнтр, Ратэрдам, Нідэрланды
3Арэгонскі ўніверсітэт аховы здароўя і навукі, Портленд, OR
4Універсітэт Паўночнай Караліны, Чапел-Хіл, Паўночная Караліна
5Цэнтр расстройстваў крывацёку і каагуляцыі, Універсітэцкая бальніца Карэгі, Фларэнцыя, Італія
6uniQure Inc., Лексінгтан, Масачусэтс
7CSL Берынг, кароль Прусіі, Пенсільванія
8Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія

Асноўныя дадзеныя

Устойлівая актыўнасць FIX на працягу да 18 месяцаў

Аднаэтапная актыўнасць FIX для пацыентаў сярэдняй ступені цяжкасці (N=10) і цяжкай (N=44) інфузорыя этранакогена дэзапарвовека (AAV5-Padua hFIX) у дозе 2x1013 гк/кг у фазе 3 выпрабаванні HOPE-B. Гэты аналіз уключаў пацыентаў з і без нейтралізуюць антыцелаў AAV5 (NAbs).

Аналагічная актыўнасць FIX (%) для суб'ектаў з існуючымі NAbs і без іх да AAV5

Актыўнасць FIX у адным стане на пачатковым узроўні і праз 18 месяцаў пасля інфузорыя для пацыентаў з і без раней існуючых NAbs AAV5. З антыцеламі вызначаўся тытр, які перавышае мяжу выяўлення (LOD). Без антыцелаў вызначаўся тытр, меншы або роўны LOD.

Адпаведны профіль бяспекі

Профіль бяспекі для этранакогена дезапарвовека праз 18 месяцаў адпавядаў раней прадстаўленым дадзеным. Найбольш частымі пабочнымі з'явамі, звязанымі з лячэннем (TRAE), якія ўзнікалі ў больш чым 10% пацыентаў, былі павышэнне АЛТ (17%), галаўны боль (15%), грыпападобнае захворванне (13%) і рэакцыі, звязаныя з інфузорыя (13%). ).

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL