Узаемасувязь паміж утвораным трансгенам FVIII і частатой крывацёкаў праз 2 гады пасля пераносу гена з валактакагенам Раксапарвавец: вынікі з Gener8-1
Асноўныя моманты з 30-га кангрэса ISTH

Узаемасувязь паміж утвораным трансгенам FVIII і частатой крывацёкаў праз 2 гады пасля пераносу гена з валактакагенам Раксапарвавец: вынікі з Gener8-1

Прадстаўлены: Джоні Махлангу, бакалаўр, MBBCh, MMed, FCPath, факультэт медыцынскіх навук Універсітэта Вітватэрсранда і Нацыянальная лабараторная служба аховы здароўя, Ёханэсбург, Паўднёвая Афрыка

Я. Махлангу1, Х. Шамбост2, С. Чоу3, А. Дан4, А. фон Дрыгальскі5, Р. Качмарэк6, Г. Кенэт7, М. Лафан8, А. Лівіт9, Б. Мадан10, Дж. Мэйсан11, Я. Ольдэнбург12, М. Азела13, Ф. Пейвандзі14, Д. Куон15, М. Рэдынг16, С. Шапіра17, Х.Ю18, Т. Робінсан18, С. Труба19

1Універсітэт Вітватэрсранда, Нацыянальная лабараторная служба аховы здароўя і цэнтр комплекснай дапамогі хворым на гемафілію, Акадэмічны шпіталь Шарлоты Максеке Ёханэсбурга, Ёханэсбург, Гаўтэнг, Паўднёвая Афрыка
2APHM, Аддзяленне дзіцячай гематалагічнай анкалогіі, Дзіцячая бальніца La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Марсэль, Праванс-Альпы-Лазурны бераг, Францыя
3Аддзяленне гематалогіі, аддзяленне ўнутраных хвароб, бальніца Нацыянальнага тайваньскага універсітэта, Тайбэй, Кілунг, Тайвань (Кітайская Рэспубліка)
4Аддзяленне гематалогіі, анкалогіі і трансплантацыі касцявога мозгу Нацыянальнай дзіцячай бальніцы і Медыцынскі каледж Універсітэта штата Агаё, Каламбус, штат Агаё, ЗША
5Аддзяленне гематалогіі/анкалогіі, Дэпартамент медыцыны Каліфарнійскага ўніверсітэта Сан-Дыега, Сан-Дыега, Каліфорнія, ЗША
6Медыцынская школа Універсітэта Індыяны, Цэнтр педыятрычных даследаванняў IUPUI-Wells і Інстытут імуналогіі і эксперыментальнай тэрапіі Хіршфельда, Індыянапаліс, Індыяна, ЗША
7Медыцынскі цэнтр Шэба і Тэль-Авіўскі універсітэт, Тэль-Авіў, Тэль-Авіў, Ізраіль
8Цэнтр гематалогіі, Імперскі каледж Лондана, Лондан, Англія, Вялікабрытанія
9Універсітэт Каліфорніі ў Сан-Францыска, Сан-Францыска, Каліфорнія, ЗША
10Фонд NHS Гая і Сэнт-Томаса, Лондан, Англія, Вялікабрытанія
11Квінслендскі цэнтр гемафіліі, Каралеўскі Брысбэн і жаночая бальніца і Універсітэт Квінсленда, Брысбэн, Квінсленд, Аўстралія
12Інстытут эксперыментальнай гематалогіі і трансфузіялогіі і Цэнтр рэдкіх захворванняў Універсітэцкай клінікі Бона, Бон, Паўночны Рэйн-Вестфалія, Германія
13Hemocentro UNICAMP, Аддзяленне ўнутранай медыцыны, Школа медыцынскіх навук, Універсітэт Кампінаса, Кампінас, Сан-Паўлу, Бразілія
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center і Fondazione Luigi Villa, і кафедра патафізіялогіі і транспланталогіі, Università degli Studi di Milano, Мілан, Ламбардыя, Італія
15Артапедычны цэнтр лячэння гемафіліі, Лос-Анджэлес, Каліфорнія, ЗША
16Цэнтр крывацёку і парушэнняў згусальнасці, Універсітэт Мінесоты, Мінеапаліс, Мінесота, ЗША
17Бальніцы Оксфардскага ўніверсітэта Фонд нацыянальнай службы аховы здароўя, Оксфардскі ўніверсітэт і Цэнтр біямедыцынскіх даследаванняў Оксфардскага нацыянальнага інстытута аховы здароўя, Оксфард, Англія, Вялікабрытанія
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Новато, Каліфорнія, ЗША

19Аддзелы педыятрыі і паталогіі Мічыганскага ўніверсітэта, Эн-Арбор, Мічыган, ЗША

Асноўныя дадзеныя

Рэзюмэ бяспекі Valoctocogene Roxaparvovec за 2 год
Гадавая частата крывацёкаў/выкарыстанне FVIII

Вынікі фазы 3 даследавання GENEr8-1 у пацыентаў з гемафіліяй А, якія атрымлівалі валоктакоген роксапарвовек, паказваюць паслядоўнае зніжэнне колькасці крывацёкаў у год і гадавога выкарыстання FVIII з 1 па 2 год у параўнанні з зыходным узроўнем. Зыходныя значэнні былі атрыманы з 6-месячнага перспектыўнага перыяду збору дадзеных у неинтервенционном даследаванні BMN 270-902.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL