Узаемасувязь паміж экспрэсіяй эндагеннага, трансгена FVIII і крывацёкам пасля перадачы гена валоктокогена Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A: пост-спецыяльны аналіз выпрабаванні GENEr8-1 фазы 3
Асноўныя моманты 63-й штогадовай сустрэчы ASH

Узаемасувязь паміж экспрэсіяй эндагеннага, трансгена FVIII і крывацёкам пасля перадачы гена валоктокогена Roxaparvovec пры цяжкай гемафіліі A: пост-спецыяльны аналіз выпрабаванні GENEr8-1 фазы 3

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук1, Маргарэт С Озело, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі2*, Гілі Кенет, доктар медыцынскіх навук3, Марк Т. Рэдынг, доктар медыцынскіх навук4, Джэйн Мэйсан, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Эндру Д. Лівітт, доктар медыцынскіх навук7, Бэла Мадан, доктар медыцынскіх навук8*, Майкл Лафан, доктар філасофіі9, Дорыс В. Куон10, Анет фон Дрыгальскі, доктар медыцынскіх навук, фармацыя Д11, Sheng-Chieh Chou, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі12 *, Сьюзан Шапіра, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі13,14,15 *, Эмі Л. Дан, доктар медыцынскіх навук16 *, Майкл Ван, доктар медыцынскіх навук17, Найджэл С. Кі18, Радаслаў Качмарэк, кандыдат навук19,20 *, Эмілі Сімінгтан, доктар медыцынскіх навук21 *, Адэбайо Лаваль, доктар медыцынскіх навук, магістра навук, MBA22 *, Рына Махаджан, доктар медыцынскіх навук22 *, Канстанцыя-Марыя Шавеле, кандыдат навук22 *, Divya B Рэдзі, доктар медыцынскіх навук22 *, Хуа Юй, доктар філасофіі22 *, Wing Yen Wong, доктар медыцынскіх навук22 *, Тара М. Робінсан, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі22 *, і Бенджамін Кім, доктар медыцынскіх навук, магістр22

1Кафедра педыятрыі і паталогіі, Універсітэт Мічыгана, Эн-Арбар, штат Мічыган
2Hemocentro UNICAMP, аддзел унутраных хвароб, Школа медыцынскіх навук, Універсітэт Кампінаса, Кампінас, Бразілія
3Нацыянальны цэнтр гемафіліі і Навукова-даследчы інстытут трамбозу і гемастазу Амаліі Бірон, Медыцынскі цэнтр Шыба, Тэль-Хашомер, Тэль-Авіўскі ўніверсітэт, Тэль-Авіў, Ізраіль
4Цэнтр крывацёку і парушэнняў згусальнасці, Медыцынскі цэнтр Універсітэта Мінесоты, Мінеапаліс, Мінесота
5Універсітэт Квінсленда, Брысбен, QLD, Аўстралія
6Квінслендскі цэнтр гемафіліі, службы па тэрапіі рака, Каралеўская і жаночая бальніца Брысбена, Брысбен, QLD, Аўстралія
7Каліфарнійскі ўніверсітэт Сан-Франсіка, Сан-Францыска, Каліфорнія
8Траст NHS Foundation Guy's & St. Thomas', Лондан, Вялікабрытанія
9Цэнтр гематалогіі, кафедра медыцыны, Імперскі каледж Лондана, Лондан, Вялікабрытанія
10Артапедычны цэнтр лячэння гемафіліі, Лос-Анджэлес, Каліфорнія
11Дэпартамент малекулярнай медыцыны, Навукова-даследчы інстытут Скрыпса, Ла-Хойя, Каліфорнія
12Аддзяленне гематалогіі, аддзяленне ўнутраных захворванняў, Нацыянальная тайваньская універсітэцкая бальніца, Тайбэй, Тайвань
13Медыцынскі факультэт Рэдкліфа, Оксфардскі ўніверсітэт, Оксфард, Вялікабрытанія
14Бальніцы Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Оксфард, Вялікабрытанія
15Нацыянальны інстытут даследаванняў у галіне аховы здароўя, Оксфардскі медыка-біялагічны даследчы цэнтр, Оксфард, Вялікабрытанія
16Цэнтр лячэння гемафіліі, агульнанацыянальная дзіцячая бальніца і медыцынскі каледж Універсітэта штата Агаё, Каламбус, Агаё
17Цэнтр гемафіліі і трамбозу, медыцынскі кампус Універсітэта Каларада Аншутц, Аўрора, Каліфорнія
18Цэнтр даследаванняў крыві UNC, Універсітэт Паўночнай Караліны ў Чапел-Хіл, Чапел-Хіл, Паўночная Караліна
19Кафедра педыятрыі, Медыцынская школа універсітэта Індыяны, Цэнтр педыятрычных даследаванняў IUPUI-Wells, Індыянапаліс, штат Індыяна
20Лабараторыя глікабіялогіі, Інстытут імуналогіі і эксперыментальнай тэрапіі Гіршфельда, Вроцлаў, Польшча
21Кембрыджскі ўніверсітэцкі шпіталь NHS Foundation Trust, Кембрыдж, Вялікабрытанія
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, Каліфорнія

Асноўныя дадзеныя

Фаза 3 GENEr8-1 дызайн даследавання

Вынікі фазы 3 даследаванні GENEr8-1 былі прааналізаваны на прадмет ўзаемасувязі паміж трансгеннай актыўнасцю FVIII і крывацёкам. З агульнай колькасці ўдзельнікаў даследавання (N = 134) гэты аналіз уключаў падгрупу пацыентаў, у якіх назіралася ≥ 1 крывацёк у перыяд пасля пераходу, які пачаўся праз 1 месяц пасля заканчэння перыяду пасля прафілактыкі. інфузорыя трансгена.

ABR ва ўдзельнікаў з апрацаванымі крывацёкам пасля пераходу (n = 22)

З агульнай колькасці 134 удзельнікаў даследавання GENEr8-1 22 (16%) адчулі па меншай меры 1 крывацёк у перыяд пасля пераходу. ABR паказаны для гэтых удзельнікаў для зыходнага ўзроўню перад інфузорыя і перыяду даследавання пасля інфузорыя, пасля прафілактыкі. Адносна зыходнага ўзроўню ў 15 удзельнікаў было зніжэнне ABR, у 2 - павелічэнне ABR <1 (чорныя стрэлкі) і ў 5 - павелічэнне ABR> 1 (аранжавыя стрэлкі).

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL