Belarusian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Асноўныя моманты Віртуальнага кангрэса ISTH 2020
Выпрабаванне фазы I / II на SPK-8011: стабільная і даўгавечная экспрэсія FVIII на працягу 2 гадоў з значнымі паляпшэннямі АБР у пачатковай дозе кагорты пасля перадачы AV-апасродкаванага генафіліі FVIII пры гемафіліі A
Л. Джордж1,2, Э. Эйстэр3, М. Рагні4, С. Саліван5, Б. Самэльсан-Джонс1,2, М. Эванс3, А. Макдугал6, М. Куран6, С. Томпкінс6, К. Вахтэль6, Д. Такефман6, К. Жні6, Ф. Мінгоцці6, П. Монахан6, X. Ангела6, К. Высокі6
1Дзіцячая бальніца Філадэльфіі, Філадэльфія, ЗША
2Медыцынская школа Перэльмана пры Універсітэце Пенсільваніі, Філадэльфія, ЗША
3Універсітэт штата Пенсільванія, медыцынскі цэнтр Milton S. Hershey, Hershey, ЗША
4Медыцынскі цэнтр Універсітэта Пітсбурга і цэнтр гемафіліі Заходняй Пенсільваніі, Міністэрства медыцыны, Пітсбург, ЗША
5Місісіпі, Цэнтр сучаснай медыцыны, Мэдысан, ЗША
6Spark Therapeutics, Філадэльфія, ЗША
Л. Джордж1,2, Э. Эйстэр3, М. Рагні4, С. Саліван5, Б. Самэльсан-Джонс1,2, М. Эванс3, А. Макдугал6, М. Куран6, С. Томпкінс6, К. Вахтэль6, Д. Такефман6, К. Жні6, Ф. Мінгоцці6, П. Монахан6, X. Ангела6, К. Высокі6
1Дзіцячая бальніца Філадэльфіі, Філадэльфія, ЗША
2Медыцынская школа Перэльмана пры Універсітэце Пенсільваніі, Філадэльфія, ЗША
3Універсітэт штата Пенсільванія, медыцынскі цэнтр Milton S. Hershey, Hershey, ЗША
4Медыцынскі цэнтр Універсітэта Пітсбурга і цэнтр гемафіліі Заходняй Пенсільваніі, Міністэрства медыцыны, Пітсбург, ЗША
5Місісіпі, Цэнтр сучаснай медыцыны, Мэдысан, ЗША
6Spark Therapeutics, Філадэльфія, ЗША
Асноўныя дадзеныя
- SPK-8011 ФАЗА 1/2 ДАСЛЕДАВАННЯ
- ПЕРЕДАЧАЛЬНАЯ ЭФЕКТЫВНАСЦЬ: КРЫВАННЯ ПАДЗЕІ
- ФАКТОР FVIII экспрэсія на тэрмін да 3.3 г
Фаза 1/2 выпрабавання, прызначанага для SPK-8011, уключала пацыентаў, якія ўлівалі 1 з 3-х вектарных доз: 5х1011 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3) і 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). Кваліфікаванымі пацыентамі былі дарослыя мужчыны з сярэдняй (n = 1) да цяжкай (n = 13) гемафіліяй A (FVIII: C ≤ 2%), нізкім і нявызначаным узроўнем нейтралізуючых антыцелаў да капсіду LK03 і ўздзеяннем фактару> 150 дзён з няма інгібітараў у анамнезе. За пацыентамі ўважліва сачылі на працягу 1 года, доўгатэрміновае назіранне планавалася да 4 гадоў.
З 14 пацыентаў, якія інфузоўваюць SPK-8011, 2 пацыента, улітыя найбольшай дозай (2e12), не падтрымліваюць стабільную экспрэсію FVIII. У 12 пацыентаў з устойлівай экспрэсіяй прадэманстравана зніжэнне ўзроўню крывацёкаў на 91% і зніжэнне выкарыстання фактару на 96% (не паказана).
Зыходзячы з аналізу на адной стадыі, экспрэсія FVIII для пацыентаў з кагортай з нізкай дозай (5e11, удзельнікі 1 і 2 у графіцы) і кагорты сярэдняй дозы (1e12, удзельнікі 3-5 у графіку) былі доўга ад 5% да 25% -цяжкія тэрміны назірання ад 2 да 3.3 года.
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
Інтэрактыўныя вебінары
Прадстаўлена Барбарай А. Конкле, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Стывенам У. Трубам, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Прадстаўлены Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлена кандыдатам Thierry VandenDriessche
Прадстаўлена Флорай Пейвандзі, доктар навук
Прадстаўлены Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук
