Апошнія навіны

Шматгадовае назіранне за генатэрапіяй AAV5-hFVIII-SQ пры гемафіліі A

 

 

Узмацненне актыўнасці фактару IX пасля ўвядзення AAV5-R338L "Падуанскага" фактару IX у параўнанні з AAV5 WT чалавечага фактару IX у NHP

 

 

BioMarin падае падачу EMA на першую генную тэрапію гемафіліі

 

 

Погляды пацыента на новыя метады лячэння гемафіліі A: якаснае даследаванне