Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук
Асноўныя моманты з Кангрэса ISTH 2021

Справаздача аб бяспецы печані з фазы 3 выпрабавання генатэрапіі HOPE-B у дарослых з гемафіліяй B

М. Шміт1, Г. Р. Фостэр2, М. Коппенс3, Х. Томсен1, Д. Купер4, Р. Долмеч4, Э. К. Сойер4, Л. Хейнкінк5, Труба SW6

1GeneWerk GmbH, Гейдэльберг, Германія

2Цэнтр печані Barts, Лонданскі універсітэт каралевы Мэры, Лондан, Вялікабрытанія

3Медыцынскі цэнтр Універсітэта Амстэрдама, Амстэрдам, Нідэрланды

4uniQure Inc, Лексінгтан, ЗША

5uniQure BV, Амстэрдам, Нідэрланды

6Універсітэт штата Мічыган, Эн -Арбар, ЗША

Асноўныя дадзеныя

  • 69-гадовы белы неиспаноязычный мужчына з умерана цяжкай гемафіліяй B
  • 1980-пастаўлены дыягназ HBV (+ve для анты-HBs і анты-HBc і анты-HBe антыцелаў)
  • 1983 г.-дыягнаставаны гепатыт без А/не N
  • 2003 г.-пацверджаны станоўчы эфект на ВГС пры наяўнасці тэставання
  • 2015 г.-ацэньваецца на эрадикационную тэрапію ВГС, генатып 1а, без значнага фіброзу (Фіброскан 5.7 кПа)
  • 2015-лячэнне паритапревиром/омбитасвиром/рытонавірам, дасабувірам і рыбавірынам; дасягненне ўстойлівага вірусалагічнага адказу
  • Грамадская гісторыя, вядомая папярэднім курэннем, ужываннем алкаголю ў колькасці 0-2 адзінак у тыдзень
  • Сямейная гісторыя, вядомая ракам

Гісторыя хваробы, звязаная з печанню, у пацыента з гемафіліяй В у выпрабаванні HOPE-B, у якога падчас удзелу ў даследаванні назіралася гепатоцеллюлярная карцынома. Яго гісторыя хваробы змяшчае некалькі фактараў рызыкі развіцця ГКК, у тым ліку гепатыт В і С, сталы ўзрост і ўжыванне алкаголю.

Рэзюмэ малекулярных аналізаў HCC
Праз 1 год пасля інфузорыя па пратаколе УГД выявіла субкапсулярное паражэнне печані. У гэтай табліцы абагульняецца наступны аналіз сайта малекулярнай інтэграцыі і паслядоўнасць усяго геному, зробленая на рэзекцыі пухліннай тканіны, у тым ліку чаканыя вынікі, калі ГЦК залежаў ад (калонка 1) або не залежыў (слупок 2) ад інтэграцыі AAV. Фактычныя вынікі аналізаў паказаны ў калонцы 3.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL