Ленцівірусная генная тэрапія печані пры гемафіліі і не толькі
Асноўныя моманты 28-га штогадовага кангрэса ESGCT

Ленцівірусная генная тэрапія печані пры гемафіліі і не толькі

Алесіа Канторэ, доктар філасофіі
Інстытут геннай тэрапіі Сан-Рафаэле
Універсітэт Vita-Salute San Raffaele
Мілан, Італія

Асноўныя дадзеныя

Ленцівірусны вектар (LV) для геннай тэрапіі печані

Канструкцыя лентивирусных вектараў, распрацаваная для геннай тэрапіі, накіраванай на печань, і выкарыстоўваная для ўпакоўкі трансгенаў FIX або FVIII чалавека, якія былі ўведзеныя ў нечалавека прыматаў для трансдуцыі гепатацытаў з дапамогай вектар-трансгеннай канструкцыі.

Нармальная і наднармальная актыўнасць фактару згортвання чалавека ў NHP

Экспрэсія hFIX і hFVIII ў прыматаў, якія не з'яўляюцца чалавекам, уведзеныя з лентивирусным вектарам, які змяшчае адпаведны трансген. Вектар-трансген LV-FIX ўлівалі ў дозах 2.5 х 10-9 ТУ/кг (n = 1) і 7.5 х 10-9 ТУ/кг (n = 3). Вектар-трансген канструкцыі LV-FVIII ўводзілі ў дозах 1 х 10-9 ТУ/кг (n = 2) і 3 х 10-9 ТУ/кг (n = 3).

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL