Belarusian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Асноўныя моманты з Кангрэса ISTH 2021
Даследаванне ранніх вынікаў пасля адэна-асацыяванай віруснай генатэрапіі ў мадэлі сабачай гемафіліі
П. Баці1, Б. Йейтс2, Д. Харлбут3, С. Сісо-Лёнч2, А. Менар3, Х. Акіф2, Т. Крысціянсан2, П. Калосі2, Л. Харпел1, С. Лю2, А. Мо1, А. Пендэр1, Г. Верас2, К. Вітэлі2, А. Вінтэрборн4, С. Банцінг2, С. Фонг2, Д. Лілікрап1
1Кафедра паталогіі і малекулярнай медыцыны, Універсітэт Каралевы, Кінгстан, Канада
2BioMarin Pharmaceutical, Новата, ЗША
3Kingston Health Sciences, Кінгстан, Канада
4Паслугі па догляду за жывёламі, Універсітэт Каралевы, Кінгстан, Канада
Асноўныя дадзеныя
Мадэль гемафіліі Сабака выкарыстоўвалася для ацэнкі змяненняў, якія ўплываюць на печань, і фактараў, якія ўплываюць на экспрэсію FVIII пасля геннай тэрапіі AAV. Пяці самцам апрацоўвалася аднаразовая інфузорыя AAV5-HLP-cFVIII у дозах 6.8e13-2e14 вектарных геномаў/кг. Выраз FVIII быў заўважаны для 2 сабак, апрацаваных канструктамі, аптымізаванымі кодонам (JA2013 і K2015), які захоўваўся на працягу шасці месяцаў (co-cFVIII-SQ = 6.8% і co-cFVIII-V3 = 4.3%) з нармалізацыяй цэлага час згортвання крыві (WBCT).
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
