Абноўленае наступнае даследаванне Alta - фаза 1/2 даследавання гироктокогена Фителпарвовек (SB-525) Генная тэрапія ў дарослых з цяжкай гемафіліяй

Абноўленае наступнае даследаванне Alta - фаза 1/2 даследавання гироктокогена Фителпарвовек (SB-525) Генная тэрапія ў дарослых з цяжкай гемафіліяй
Асноўныя моманты 62-й штогадовай сустрэчы і экспазіцыі ASH

Абноўленае наступнае даследаванне Alta - фаза 1/2 даследавання гироктокогена Фителпарвовек (SB-525) Генная тэрапія ў дарослых з цяжкай гемафіліяй A

Эндру Д. Левітт, доктар медыцынскіх навук1, Барбара А. Конкл, доктар медыцынскіх навук2,3, Кімо Стын, доктар медыцынскіх навук4, Натан Вісвешвар, доктар медыцынскіх навук5, Томас Дж. Харынгтан, доктар медыцынскіх навук6, Адам Гермаш, доктар медыцынскіх навук7, Стывен Аркін, доктар медыцынскіх навук8, Эні Фанг, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі9, Фрэнк Плоньскі, штат Масачусэтс8, Лін Сміт, MBA10, Лі-Юнг Цэн, доктар філасофіі, MBA9, Рыгор Ды Руса, доктар медыцынскіх навук8, Bettina M Cockroft, доктар медыцынскіх навук11, Джэрэмі Рупон, доктар медыцынскіх навук10 і Дыдзье Руі, доктар медыцынскіх навук11

1Каліфарнійскі універсітэт, Сан-Францыска, Каліфорнія

2Універсітэт Вашынгтона, Сіэтл, штат Вашынгтон

3Універсітэт Вашынгтона, Вашынгтонскі цэнтр крывацёкаў, Сіэтл, штат Вашынгтон

4UAMS у дзіцячай бальніцы Арканзаса, Літл-Рок, штат Арызона

5Універсітэт Паўднёвай Фларыды, Тампа, Фларыда

6Універсітэт Маямі Школа медыцыны Мілера, Маямі, Фларыда

7Універсітэт Каліфорніі ў Дэвісе, Сакрамэнта, Каліфорнія

8Pfizer Inc, Кембрыдж, Масачусэтс

9Pfizer Inc, Нью-Ёрк, Нью-Ёрк

10Pfizer Inc, Каледж, Пенсільванія

11Sangamo Therapeutics, Брысбэн, Каліфорнія

Асноўныя дадзеныя

ДОСЛЕДАВАННЕ ДИЗАЙН

Даследаванне фазы 1/2 для SB-525 уяўляла сабой павелічэнне дозы, дызайн кагорты з 4 дозамі, прычым па 2 удзельнікі ў кожнай з меншых доз і 5 удзельнікаў у самай высокай дозе, 3 х 1013 вг / кг. Працягласць назірання складае ад 1 да 3 гадоў пасля інфузіі, за выключэннем 1 удзельніка кагорты 3 (1 х 1013 vg / kg), які заўчасна спыніў даследаванне (страціў для наступнага назірання).

ПАДВЫШЭННЕ АЛЬТАРУ Ў КАГОРТЕ 4 (3 х 1013 кг / кг)

Павышэнне ўзроўню АЛТ было найбольш распаўсюджаным непажаданым з'явай, якое ўзнікала ў 5 з 11 удзельнікаў і 4 з 5 удзельнікаў з самай высокай дозай у кагорце 4. Гэтыя 4 удзельнікі лячыліся стэроідамі на працягу ад 6 да 16 тыдняў. У 3 з гэтых 4 удзельнікаў было заўважана другое ўзвышэнне АЛТ.

Эфектыўнасць кагорты 4

Актыўнасць FVIII з выкарыстаннем храмагеннага аналізу для 5 удзельнікаў кагорты 4, кагорты з самай высокай дозай. Назіранне пасля інфузіі складае ад 52 да 82 тыдняў. На працягу 9-52 тыдняў медыяна актыўнасці FVIII складала 56.9%, а сярэдняе значэнне - 70.4% (як вызначана для 4 з 5 кагорты 4 удзельнікаў з ацэнкай на 52 тыдні).

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары

Інтэрактыўныя вебінары

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі
Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй
Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці
Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты