Сусветная федэрацыя рэестра генатэрапіі гемафіліі

Сусветная федэрацыя рэестра генатэрапіі гемафіліі
Асноўныя моманты 62-й штогадовай сустрэчы і экспазіцыі ASH

Сусветная федэрацыя рэестра генатэрапіі гемафіліі

Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук1,2, Донна Труна, магістр3, Мэйс Наккай1, Роберт Кларк4, Ліндсі Джордж, доктар медыцынскіх навук5, Альфонса Іёрыё, доктар медыцынскіх навук6, Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук7, Браян О'Махоні8, Флора Пейвандзі9,10, Стывен У. Пайп, доктар медыцынскіх навук11, Адрыян Квартель12, Айлін Да Саер, кандыдат навук13, Марк У Скіннер, Дж14, Варфаламей Дж. Тартэла, доктар медыцынскіх навук, MBA15, Крышталь Уотсан, Б.С.16, Леанард А. Валянціна, доктар медыцынскіх навук17, Ян Уінберн18, Джоні Малангу19і Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук20

1Сусветная федэрацыя гемафіліі, Манрэаль, КК, Канада

2Універсітэт Вашынгтона, Вашынгтонскі цэнтр крывацёкаў, Сіэтл, штат Вашынгтон

3Сусветная федэрацыя гемафіліі, Манрэаль, КК, Канада

4Міжнароднае таварыства па трамбозах і гемастазе, Inc, Карбара

5Дзіцячая бальніца Філадэльфіі, Філадэльфія, Пенсільванія

6Універсітэт Макмастэра, Антарыё, Канада

7Цэнтр гемафіліі, Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія

8Ірландскае таварыства гемафіліі, Дублін, Ірландыя

9Анджэла Б'янкі Бонамі Цэнтр гемафіліі і трамбозаў, Фондацыя IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Мілан, Італія

10Анджэла Б'янкі Бонамі Цэнтр гемафіліі і трамбозаў, Фондацыя IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Мілан, Італія

11Педыятрыя і паталогія, Мічыганскі універсітэт, Эн-Арбор, Мічыган

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Новата

13UniQure Inc, Лексінгтан, Масачусэтс

14Інстытут прасоўвання палітыкі, Вашынгтон, акруга Калумбія

15Spark Therapeutics, Філадэльфія, Пенсільванія

16Амерыканская сетка трамбозаў і гемастазаў, Decatur, GA

17Нацыянальны фонд гемафіліі (NHF), Нью-Ёрк

18Pfizer Inc, Нью-Ёрк

19Цэнтр комплекснага догляду за гемафіліяй, Факультэт навук пра здароўе, Універсітэт Вітватэрсранда і NHLS, Паўночная Ёханэсбург

20Сусветная федэрацыя гемафіліі, Ла-Джола, Каліфорнія

Асноўныя дадзеныя

ФАЗА I / II ДЫСКАНЫЯ ДЫСКАНЫІ

У адпаведнасці з рэкамендацыямі Еўрапейскага агенцтва па леках (EMA) і Упраўлення па кантролі за харчовымі прадуктамі і лекамі (FDA) WFH GTR SC распрацаваў гэты асноўны набор дадзеных, які будзе сабраны для ўсіх пацыентаў з гемафіліяй, якія атрымліваюць генную тэрапію. Збор дадзеных будзе запатрабаваны штоквартальна на працягу першага года інфузіі пасля геннай тэрапіі і штогод пасля гэтага на працягу жыцця пацыента. Прапагандысцкая дзейнасць для HTC пачалася ў жніўні 2020 г., калі ініцыятыўныя наведванні пачаліся ў кастрычніку 2020 г. Рэестр пачне працаваць у студзені 2021 г.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары

Інтэрактыўныя вебінары

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі
Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй
Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці
Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты