Сусветная федэрацыя рэестра генатэрапіі гемафіліі

05 сьнежня 2020

Асноўныя моманты 62-й штогадовай сустрэчы і экспазіцыі ASH

Сусветная федэрацыя рэестра генатэрапіі гемафіліі

Барбара А. Конкле, доктар медыцынскіх навук^1,2, Донна Труна, магістр³, Мэйс Наккай¹, Роберт Кларк⁴, Ліндсі Джордж, доктар медыцынскіх навук⁵, Альфонса Іёрыё, доктар медыцынскіх навук⁶, Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук⁷, Браян О'Махоні⁸, Флора Пейвандзі^9,10, Стывен У. Пайп, доктар медыцынскіх навук¹¹, Адрыян Квартель¹², Айлін Да Саер, кандыдат навук¹³, Марк У Скіннер, Дж¹⁴, Варфаламей Дж. Тартэла, доктар медыцынскіх навук, MBA¹⁵, Крышталь Уотсан, Б.С.¹⁶, Леанард А. Валянціна, доктар медыцынскіх навук¹⁷, Ян Уінберн¹⁸, Джоні Малангу¹⁹і Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук²⁰

¹Сусветная федэрацыя гемафіліі, Манрэаль, КК, Канада

²Універсітэт Вашынгтона, Вашынгтонскі цэнтр крывацёкаў, Сіэтл, штат Вашынгтон

³Сусветная федэрацыя гемафіліі, Манрэаль, КК, Канада

⁴Міжнароднае таварыства па трамбозах і гемастазе, Inc, Карбара

⁵Дзіцячая бальніца Філадэльфіі, Філадэльфія, Пенсільванія

⁶Універсітэт Макмастэра, Антарыё, Канада

⁷Цэнтр гемафіліі, Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія

⁸Ірландскае таварыства гемафіліі, Дублін, Ірландыя

⁹Анджэла Б'янкі Бонамі Цэнтр гемафіліі і трамбозаў, Фондацыя IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Мілан, Італія

¹⁰Анджэла Б'янкі Бонамі Цэнтр гемафіліі і трамбозаў, Фондацыя IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Мілан, Італія

¹¹Педыятрыя і паталогія, Мічыганскі універсітэт, Эн-Арбор, Мічыган

¹²BioMarin Pharmaceutical Inc, Новата

¹³UniQure Inc, Лексінгтан, Масачусэтс

¹⁴Інстытут прасоўвання палітыкі, Вашынгтон, акруга Калумбія

¹⁵Spark Therapeutics, Філадэльфія, Пенсільванія

¹⁶Амерыканская сетка трамбозаў і гемастазаў, Decatur, GA

¹⁷Нацыянальны фонд гемафіліі (NHF), Нью-Ёрк

¹⁸Pfizer Inc, Нью-Ёрк

¹⁹Цэнтр комплекснага догляду за гемафіліяй, Факультэт навук пра здароўе, Універсітэт Вітватэрсранда і NHLS, Паўночная Ёханэсбург

²⁰Сусветная федэрацыя гемафіліі, Ла-Джола, Каліфорнія

АГЛЯД ПУБЛІКАЦЫІ

АГЛЯД АБОТА

Асноўныя дадзеныя

Набор асноўных дадзеных WFH GTR

У адпаведнасці з рэкамендацыямі Еўрапейскага агенцтва па леках (EMA) і Упраўлення па кантролі за харчовымі прадуктамі і лекамі (FDA) WFH GTR SC распрацаваў гэты асноўны набор дадзеных, які будзе сабраны для ўсіх пацыентаў з гемафіліяй, якія атрымліваюць генную тэрапію. Збор дадзеных будзе запатрабаваны штоквартальна на працягу першага года інфузіі пасля геннай тэрапіі і штогод пасля гэтага на працягу жыцця пацыента. Прапагандысцкая дзейнасць для HTC пачалася ў жніўні 2020 г., калі ініцыятыўныя наведванні пачаліся ў кастрычніку 2020 г. Рэестр пачне працаваць у студзені 2021 г.