GeneTherapy.ISTH.org

05 сьнежня 2020

Асноўныя моманты 62-й штогадовай сустрэчы і экспазіцыі ASH

Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў

АГЛЯД АБОТА

Фрэнк У. Г. Лібік, доктар медыцынскіх навук¹, Карына Мейер, доктар медыцынскіх навук², Michiel Coppens, доктар медыцынскіх навук³, Пітэр Кампманн, доктар медыцынскіх навук⁴, Роберт Кламрот, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі⁵, Роджэр Шутгенс, доктар медыцынскіх навук, магістр⁶, Джанкарла Кастаман, доктар медыцынскіх навук⁷, Эрхард Зайфрыд, доктар медыцынскіх навук⁸, Ёахім Швабле⁹, Хальвард Бёніг^1,10, Айлін К.К. Соер, доктар філасофіі¹¹, і Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук¹²

¹Медыцынскі цэнтр універсітэта імя Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды

²Дэпартамент гематалогіі, Універсітэт Гронінгена, Універсітэцкі медыцынскі цэнтр Гронінген, Гронінген, Нідэрланды

³Медыцынскі цэнтр Амстэрдамскага універсітэта, Амстэрдамскі універсітэт, Амстэрдам, Нідэрланды

⁴Rigshospitalet, Капенгаген, Данія

⁵Дэпартамент унутранай медыцыны, сасудзістай медыцыны і гемастазеалогіі, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Берлін, Германія

⁶Van Creveldkliniek, Універсітэцкі медыцынскі цэнтр Утрэхта, Утрэхцкі універсітэт, Утрэхт, Нідэрланды

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фларэнцыя, Італія

⁸Інстытут Франкфурт, Нямецкая служба крыві Чырвонага Крыжа, Бадэн Вюртэмберг-Гесэн, Франкфурт, Германія

⁹Інстытут Франкфурт, Нямецкая служба крыві Чырвонага Крыжа, Бадэн-Вюртэмберг-Гесэн, Франкфурт, Германія

¹⁰Школа медыцыны Універсітэта Вашынгтона, Сіэтл, штат Вашынгтон

¹¹uniQure Inc., Лексінгтан, Масачусэтс

¹²Universitatsklinikum Frankfurt, Франкфурт, Германія

Асноўныя дадзеныя

ФАЗА I / II ДЫСКАНЫЯ ДЫСКАНЫІ
УСТОЙЧЫВАЯ ЗАЛЕЖНАЯ ДОЗА ПАВЫШАЛІВАЦЦА АКТЫЎНАСЦІ

Дадзеныя

Гэты паказчык абагульняе дызайн даследавання для фазы 1/2 даследавання AMT-060. Даследаванне было адкрытым з павелічэннем дозы. Кагорта 1 (n = 5) атрымлівала аднаразовае ўліванне ў дозе 5x10¹² гк / кг і кагорты 2 (n = 5) атрымлівалі аднаразовае ўліванне ў дозе 2х10¹³ гк / кг. Працягласць назірання складае 5 гадоў для кагорты 1 і 4.5 гады для кагорты 2.

На працягу 5 гадоў (кагорты 1) і 4.5 гадоў (кагорты 2) назірання сярэдняя актыўнасць эндагеннай FIX склала 5.2% (95% дзі 2.0-8.4) у кагорце 1 і 7.4% (95% дзі 4.2-10.6) у кагорце 2. Актыўнасць FIX залежала ад дозы і была стабільнай на працягу перыяду назірання для абедзвюх кагорт. Значэнні ў дужках прадстаўляюць сярэднюю актыўнасць FIX з цягам часу. Улічваюцца толькі значэнні прынамсі праз 10 дзён пасля апошняга ўвядзення канцэнтрату FIX.