Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў
Асноўныя моманты 62-й штогадовай сустрэчы і экспазіцыі ASH

Генная тэрапія AMT-060 у дарослых з цяжкай альбо сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B пацвярджае стабільнае выяўленне FIX і трывалае зніжэнне крывацёку і спажывання фактару IX на тэрмін да 5 гадоў

Фрэнк У. Г. Лібік, доктар медыцынскіх навук1, Карына Мейер, доктар медыцынскіх навук2, Michiel Coppens, доктар медыцынскіх навук3, Пітэр Кампманн, доктар медыцынскіх навук4, Роберт Кламрот, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі5, Роджэр Шутгенс, доктар медыцынскіх навук, магістр6, Джанкарла Кастаман, доктар медыцынскіх навук7, Эрхард Зайфрыд, доктар медыцынскіх навук8, Ёахім Швабле9, Хальвард Бёніг1,10, Айлін К.К. Соер, доктар філасофіі11, і Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук12

1Медыцынскі цэнтр універсітэта імя Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды

2Дэпартамент гематалогіі, Універсітэт Гронінгена, Універсітэцкі медыцынскі цэнтр Гронінген, Гронінген, Нідэрланды

3Медыцынскі цэнтр Амстэрдамскага універсітэта, Амстэрдамскі універсітэт, Амстэрдам, Нідэрланды

4Rigshospitalet, Капенгаген, Данія

5Дэпартамент унутранай медыцыны, сасудзістай медыцыны і гемастазеалогіі, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Берлін, Германія

6Van Creveldkliniek, Універсітэцкі медыцынскі цэнтр Утрэхта, Утрэхцкі універсітэт, Утрэхт, Нідэрланды

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фларэнцыя, Італія

8Інстытут Франкфурт, Нямецкая служба крыві Чырвонага Крыжа, Бадэн Вюртэмберг-Гесэн, Франкфурт, Германія

9Інстытут Франкфурт, Нямецкая служба крыві Чырвонага Крыжа, Бадэн-Вюртэмберг-Гесэн, Франкфурт, Германія

10Школа медыцыны Універсітэта Вашынгтона, Сіэтл, штат Вашынгтон

11uniQure Inc., Лексінгтан, Масачусэтс

12Universitatsklinikum Frankfurt, Франкфурт, Германія

Асноўныя дадзеныя

ФАЗА I / II ДЫСКАНЫЯ ДЫСКАНЫІ

Дадзеныя

Гэты паказчык абагульняе дызайн даследавання для фазы 1/2 даследавання AMT-060. Даследаванне было адкрытым з павелічэннем дозы. Кагорта 1 (n = 5) атрымлівала аднаразовае ўліванне ў дозе 5x1012 гк / кг і кагорты 2 (n = 5) атрымлівалі аднаразовае ўліванне ў дозе 2х1013 гк / кг. Працягласць назірання складае 5 гадоў для кагорты 1 і 4.5 гады для кагорты 2.

малюнак

На працягу 5 гадоў (кагорты 1) і 4.5 гадоў (кагорты 2) назірання сярэдняя актыўнасць эндагеннай FIX склала 5.2% (95% дзі 2.0-8.4) у кагорце 1 і 7.4% (95% дзі 4.2-10.6) у кагорце 2. Актыўнасць FIX залежала ад дозы і была стабільнай на працягу перыяду назірання для абедзвюх кагорт. Значэнні ў дужках прадстаўляюць сярэднюю актыўнасць FIX з цягам часу. Улічваюцца толькі значэнні прынамсі праз 10 дзён пасля апошняга ўвядзення канцэнтрату FIX.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары

Інтэрактыўныя вебінары

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі
Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй
Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці
Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты