Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b
Асноўныя моманты 62-й штогадовай сустрэчы і экспазіцыі ASH

Этранакоген Дезапарвовец (варыянт AAV5-Падуя hFIX), узмоцнены вектар для пераносу генаў у дарослых з цяжкай або сярэдняй ступенню цяжкасці гемафіліі B: Двухгадовыя дадзеныя выпрабаванні фазы 2b

Анет фон Дрыгальскі, доктар медыцынскіх навук, Pharm D1, Адам Гермаш, доктар медыцынскіх навук2, Джанкарла Кастаман, доктар медыцынскіх навук3, Найджэл С. Кі, доктар медыцынскіх навук4,5, Сьюзен У. Латымор, РН6, Фрэнк У. Г. Лібік, доктар медыцынскіх навук7, Вольфганг А. Місбах, доктар медыцынскіх навук8, Майкл Рэхт, доктар медыцынскіх навук9, Эстэбан Гомес, доктар медыцынскіх навук10, Роберт Гут, доктар медыцынскіх навук11, і Стывен У. Пайп, доктар медыцынскіх навук12

1Кафедра медыцыны, Аддзел гематалогіі / анкалогіі, UC San Diego Health, Сан-Дыега, Каліфорнія

2Універсітэт Каліфорніі ў Дэвісе, Сакрамэнта, Каліфорнія

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фларэнцыя, Італія

4Універсітэт Паўночнай Караліны ў Чапел-Хіл, Чапел-Хіл, Паўночная Караліна

5Аддзел гематалогіі Універсітэта Паўночнай Караліны ў Чапел-Хіле, Чапел-Хіл, Паўночная Караліна

6Арэгонскі ўніверсітэт аховы здароўя і навукі, Портленд, OR

7Медыцынскі цэнтр універсітэта імя Эразма, Ратэрдам, Нідэрланды

8Цэнтр гемафіліі, Універсітэцкая бальніца Франкфурта, Франкфурт, Германія

9Арэгонскі ўніверсітэт аховы здароўя і навукі, Портленд, АР

10Дзіцячая бальніца Фенікса, Фенікс, Арызона

11UniQure Inc, Лексінгтан, Масачусэтс

12Мічыганскі універсітэт, Эн-Арбор, штат Мічыган

Асноўныя дадзеныя

малюнак

Клінічнае выпрабаванне фазы 2B для АМТ-061 (этранакоген дэзапарвовец) было распрацавана як адкрытае даследаванне з адной рукой. Аднаразовая доза AAV5-Падуі hFIX ўводзілася 3 удзельнікам у дозе 2х1013 гк / кг. Першаснай канчатковай кропкай была актыўнасць FIX праз 6 тыдняў, а працягласць назірання - 5 гадоў. Ранейшыя нейтралізуючыя антыцелы да AAV5 не былі крытэрам выключэння.

малюнак

Першасная канчатковая кропка актыўнасці FIX ≥ 5% праз 6 тыдняў пасля інфузіі была дасягнута ва ўсіх 3 удзельнікаў. Сярэдняя актыўнасць FIX праз 2 гады складала 44.2%, а актыўнасць FIX была стабільнай з 1 па 2 год. На працягу 2 гадоў у 2 ці 3 удзельнікаў не было крывацёкаў і не выкарыстоўвалася канцэнтрат FIX. Трэцяму ўдзельніку была зроблена 2 інфузорыя замяшчальнай тэрапіі FIX для 1 падазронага і 1 пацверджанага крывацёку.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары

Інтэрактыўныя вебінары

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі
Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй
Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці
Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты