Даследаванне генатэрапіі AAVhu37 пры цяжкай гемафіліі A - BAY 2599023 мае шырокае права пацыентаў і стабільнае і ўстойлівае працяглы выраз FVIII
Асноўныя моманты 62-й штогадовай сустрэчы і экспазіцыі ASH

Даследаванне генатэрапіі AAVhu37 пры цяжкай гемафіліі A - BAY 2599023 мае шырокае права пацыентаў і стабільнае і ўстойлівае працяглы выраз FVIII

Стывен У. Труба, доктар медыцынскіх навук1, Франчэска Ферантэ, доктар медыцынскіх навук2, Мюрыэль Рэйс3, Сара Вігман4, Клаўдыя Ланге5, Мануэла Браун5, і Ліза А. Майклз6

1Дэпартаменты педыятрыі і паталогіі Мічыганскага універсітэта, Эн-Арбор, Мічыган

2Баер, Базель, Швейцарыя

3Баер, Сан-Паўлу, Бразілія

4Баер, Вуперталь, Германія

5Баер, Берлін, Германія

6Баер, Уіппані, Нью-Джэрсі

Асноўныя дадзеныя

малюнак

У працяг фазы 1/2, адкрытае даследаванне па вызначэнні дозы, пацыенты, якія мелі права, былі залічаны паслядоўна ў тры кагорты доз (0.5, 1 і 2 х 1013 гк / кг) для атрымання адной нутравеннай інфузіі BAY 2599023, мінімум з двума пацыентамі на адзін прыём. Назіранне за пацыентамі будзе праводзіцца на працягу 5 гадоў для ацэнкі бяспекі і эфектыўнасці.

малюнак

Гэты паказчык рэзюмуе рэакцыю FVIII (з выкарыстаннем храмагеннага аналізу) для пацыентаў, якія атрымлівалі адзінкавую інфузію BAY 2599023 аж да адключэння дадзеных 26 кастрычніка 2020 г. 6 пацыентаў, якім дазавана ў 3 кагорты, паказалі залежнасць ад дозы, устойлівую экспрэсію FVIII за 40 –80 тыдняў назірання.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары

Інтэрактыўныя вебінары

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі
Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй
Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці
Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі
Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты