Belarusian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Асноўныя моманты Віртуальнага кангрэса ISTH 2020
Частата, месцазнаходжанне і характар увядзення вектара AAV пасля доўгатэрміновага назірання за дастаўкай трансгена FVIII у мадэлі сабакі з гемафіліяй A
Пол Баты1, Сільвія Фонг2, Матэа Франка3, Ірэн Гіл-Фарына3, Аомей Мо1, Ларыяна Харпел1, Крысціна Хаў1, Дэвід Харлбут1, Абацтва Пэндэра1, Сафія Сарда Інфарры1, Эндру Уінтэрборн4, Манфрэд Шміт3 і Дэвід Лілікрап1
1Кафедра паталогіі і малекулярнай медыцыны, Універсітэт Каралевы, Кінгстан, Антарыё, Канада.
2BioMarin Pharmaceutical, Новато, Каліфорнія, ЗША.
3GeneWerk GmbH, Гейдэльберг, Германія.
3Паслугі па доглядзе за жывёламі, Універсітэт Каралевы, Кінгстан, Антарыё, Канада.
Асноўныя дадзеныя
- Частата і размяшчэнне падзей інтэграцыі
- ЭПІЗАМАЛЬНЫЯ І ІНТЭГРАЦЫЙНЫЯ АВІ-FVIII КОПІІ
- Агульныя сайты інтэграцыі
У табліцы злева паказана доза, сератып капсідаў, узровень FVIII і колькасць месцаў інтэграцыі (ІС) для 8 сабак, уключаных у даследаванне. Праз дзесяць гадоў пасля ўлівання ўзровень FVIII у 2 з 8 жывёл быў <1% і вагаўся ад 2.9% да 8.6% у астатніх 6 жывёл. Сайты інтэграцыі былі прааналізаваны з выкарыстаннем 2-х метадаў (паслядоўнасць узбагачэння мэты, TES і ПЦР з лінейным узмацненнем, LAM-ПЦР). Графік справа паказвае адноснае размеркаванне ІС для кожнай жывёлы.
Геномная ДНК з 2 пячоначных участкаў для кожнай жывёлы была прааналізавана для інтэграцыі вектар-геному. Формы інтэграцыі (вектар-геном) складаюць 4.6%, а эпізамальныя формы (вектар-вектар) складаюць 95.4% ад колькасці прачытаных. Гэтыя вынікі паказваюць, што экспрэсійныя вектары захоўваюцца пераважна ў эпізамальнай форме праз 10+ гадоў пасля ўлівання.
У гэтай табліцы паказаны 10 найбольш распаўсюджаных сайтаў інтэграцыі (храмасома, памер, ген і месцазнаходжанне), заснаваныя на метадзе TES. На аснове абодвух метадаў паслядоўнасці, найбольш распаўсюджаныя сайты інтэграцыі былі знойдзены ў непасрэднай блізкасці ад KCNIP2, CLIC2, ABCB1 і F8 Гены.
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
Інтэрактыўныя вебінары
Прадстаўлена Барбарай А. Конкле, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Стывенам У. Трубам, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Прадстаўлены Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлена кандыдатам Thierry VandenDriessche
Прадстаўлена Флорай Пейвандзі, доктар навук
Прадстаўлены Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук
