Кантроль за новай генатэрапіяй, звязанай з адэнатычным вірусам (AAV) (FLT180a), дасягненнем нармальных узроўняў актыўнасці FIX у пацыентаў з цяжкай гемафіліяй B (HB) (даследаванне B-AMAZE)
Асноўныя моманты 14-га штогадовага кангрэса EAHAD

Кантроль за новай генатэрапіяй, звязанай з адэнатычным вірусам (AAV) (FLT180a), дасягненнем нармальных узроўняў актыўнасці FIX у пацыентаў з цяжкай гемафіліяй B (HB)
(Даследаванне B-AMAZE)

Праціма Чаўдары,1,2 Сьюзан Шапіра,3 Майк Макрыс,4 Джыліян Эванс,5 Сара Бойс,6 Кейт Размовы,7 Джэры Долан,8 Ульрыка Райс,9 Марк Філіпс,1,2 Эн Рыдэл,1 Марыя Рыта Перальта,1 Мішэль Куэй,2 Тэд Таддэнам,1 Эндру Сміт,10 Элісан Лонг,10 Джулі Кроп,10 Аміт Натвані1,2

1Цэнтр гемафіліі і трамбозаў Кэтрын Дормандзі, Каралеўская бясплатная бальніца, Лондан, Вялікабрытанія

2Універсітэцкі каледж Лондана, Лондан, Вялікабрытанія

3Оксфардскі цэнтр гемафіліі, Оксфард, Вялікабрытанія

4Універсітэт Шэфілда, Шэфілд, Вялікабрытанія

5Шпіталь Кента і Кентэрберы, Кентэрберы, Вялікабрытанія

6Універсітэцкая бальніца Саўтгэмптана, Саўтгэмптан, Вялікабрытанія

7Цэнтр комплекснай дапамогі Ньюкасла з гемафіліяй, Ньюкасл, Вялікабрытанія

8Шпіталь Святога Томаса і Гая, Лондан, Вялікабрытанія

9St Jude Children's Research, Мемфіс, Тэнэсі, ЗША

10Freeline, Stevenage, Вялікабрытанія

Асноўныя дадзеныя

дызайн даследаванні

aРаней паведамлялася як 4.5e11vg / кг; bРаней паведамлялася як 1.5e12vg / кг;
cРаней паведамлялася як 7.5e11vg / кг; dРаней паведамлялася як 9.75e11vg / кг 

Для ацэнкі бяспекі і эфектыўнасці FLT180a быў выкарыстаны адаптыўны рэжым дазавання, пачынаючы з 2 пацыентаў з мінімальнай дозай 3.8 х 1011 vg / kg і карэкціроўка наступных доз для аптымізацыі экспрэсіі FIX пры мінімізацыі рызыкі трамбозу. Доза для апошняй кагорты, кагорты 4, была 8.32 х 1011 вг / кг. Працэдуры падаўлення імунітэту развіваліся ў ходзе выпрабаванні, у выніку чаго быў створаны прафілактычны рэжым падаўлення імунітэту, які ўключаў такролімус у Кагорту 4.

Выпраўленне дзейнасці

Дзейнасць FIX, заснаваная на аднаэтапным аналізе для 4 суб'ектаў у Кагорце 4 на працягу першых 6 месяцаў пасля лячэння вектарам AAVS3 і трансгенам FIX-Padua. Пік актыўнасці FIX склаў 150-250% і адбываўся паміж 50 і 140 днямі пасля інфузіі. У 3 з 4 суб'ектаў узровень FIX заставаўся вышэй за 100%.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары

Інтэрактыўныя вебінары

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі

Вінатэрапія адэна-асацыяванага віруса (AAV): прымяненне да гемафіліі

Прадстаўлена Барбарай А. Конкле, доктар медыцынскіх навук

Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй

Гісторыя лячэння гемафіліі: незамяшчальная тэрапія геннай тэрапіяй

Прадстаўлены Стывенам У. Трубам, доктар медыцынскіх навук

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: Уводзіны ў перанос генаў на адено-асацыяваны вірус

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: Уводзіны ў перанос генаў на адено-асацыяваны вірус

Прадстаўлены Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці

Знаёмства з геннай тэрапіяй: тэрміналогія і паняцці

Прадстаўлены Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: агульныя праблемы ў генатэрапіі

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: агульныя праблемы ў генатэрапіі

Прадстаўлена кандыдатам Thierry VandenDriessche

Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі

Гісторыя лячэння гемафіліі: замена фактару геннай тэрапіі

Прадстаўлена Флорай Пейвандзі, доктар навук

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты

Генатэрапія для лячэння гемафіліі: іншыя стратэгіі і мэты

Прадстаўлены Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук