Belarusian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Асноўныя моманты 14-га штогадовага кангрэса EAHAD
Кантроль за новай генатэрапіяй, звязанай з адэнатычным вірусам (AAV) (FLT180a), дасягненнем нармальных узроўняў актыўнасці FIX у пацыентаў з цяжкай гемафіліяй B (HB)
(Даследаванне B-AMAZE)
Праціма Чаўдары,1,2 Сьюзан Шапіра,3 Майк Макрыс,4 Джыліян Эванс,5 Сара Бойс,6 Кейт Размовы,7 Джэры Долан,8 Ульрыка Райс,9 Марк Філіпс,1,2 Эн Рыдэл,1 Марыя Рыта Перальта,1 Мішэль Куэй,2 Тэд Таддэнам,1 Эндру Сміт,10 Элісан Лонг,10 Джулі Кроп,10 Аміт Натвані1,2
1Цэнтр гемафіліі і трамбозаў Кэтрын Дормандзі, Каралеўская бясплатная бальніца, Лондан, Вялікабрытанія
2Універсітэцкі каледж Лондана, Лондан, Вялікабрытанія
3Оксфардскі цэнтр гемафіліі, Оксфард, Вялікабрытанія
4Універсітэт Шэфілда, Шэфілд, Вялікабрытанія
5Шпіталь Кента і Кентэрберы, Кентэрберы, Вялікабрытанія
6Універсітэцкая бальніца Саўтгэмптана, Саўтгэмптан, Вялікабрытанія
7Цэнтр комплекснай дапамогі Ньюкасла з гемафіліяй, Ньюкасл, Вялікабрытанія
8Шпіталь Святога Томаса і Гая, Лондан, Вялікабрытанія
9St Jude Children's Research, Мемфіс, Тэнэсі, ЗША
10Freeline, Stevenage, Вялікабрытанія
Праціма Чаўдары,1,2 Сьюзан Шапіра,3 Майк Макрыс,4 Джыліян Эванс,5 Сара Бойс,6 Кейт Размовы,7 Джэры Долан,8 Ульрыка Райс,9 Марк Філіпс,1,2 Эн Рыдэл,1 Марыя Рыта Перальта,1 Мішэль Куэй,2 Тэд Таддэнам,1 Эндру Сміт,10 Элісан Лонг,10 Джулі Кроп,10 Аміт Натвані1,2
1Цэнтр гемафіліі і трамбозаў Кэтрын Дормандзі, Каралеўская бясплатная бальніца, Лондан, Вялікабрытанія
2Універсітэцкі каледж Лондана, Лондан, Вялікабрытанія
3Оксфардскі цэнтр гемафіліі, Оксфард, Вялікабрытанія
4Універсітэт Шэфілда, Шэфілд, Вялікабрытанія
5Шпіталь Кента і Кентэрберы, Кентэрберы, Вялікабрытанія
6Універсітэцкая бальніца Саўтгэмптана, Саўтгэмптан, Вялікабрытанія
7Цэнтр комплекснай дапамогі Ньюкасла з гемафіліяй, Ньюкасл, Вялікабрытанія
8Шпіталь Святога Томаса і Гая, Лондан, Вялікабрытанія
9St Jude Children's Research, Мемфіс, Тэнэсі, ЗША
10Freeline, Stevenage, Вялікабрытанія
Асноўныя дадзеныя
aРаней паведамлялася як 4.5e11vg / кг; bРаней паведамлялася як 1.5e12vg / кг;
cРаней паведамлялася як 7.5e11vg / кг; dРаней паведамлялася як 9.75e11vg / кг
Для ацэнкі бяспекі і эфектыўнасці FLT180a быў выкарыстаны адаптыўны рэжым дазавання, пачынаючы з 2 пацыентаў з мінімальнай дозай 3.8 х 1011 vg / kg і карэкціроўка наступных доз для аптымізацыі экспрэсіі FIX пры мінімізацыі рызыкі трамбозу. Доза для апошняй кагорты, кагорты 4, была 8.32 х 1011 вг / кг. Працэдуры падаўлення імунітэту развіваліся ў ходзе выпрабаванні, у выніку чаго быў створаны прафілактычны рэжым падаўлення імунітэту, які ўключаў такролімус у Кагорту 4.
Дзейнасць FIX, заснаваная на аднаэтапным аналізе для 4 суб'ектаў у Кагорце 4 на працягу першых 6 месяцаў пасля лячэння вектарам AAVS3 і трансгенам FIX-Padua. Пік актыўнасці FIX склаў 150-250% і адбываўся паміж 50 і 140 днямі пасля інфузіі. У 3 з 4 суб'ектаў узровень FIX заставаўся вышэй за 100%.
ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ
Інтэрактыўныя вебінары
Прадстаўлена Барбарай А. Конкле, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Стывенам У. Трубам, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлены Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Прадстаўлены Дэвід Лілікрап, доктар медыцынскіх навук
Прадстаўлена кандыдатам Thierry VandenDriessche
Прадстаўлена Флорай Пейвандзі, доктар навук
Прадстаўлены Глен Ф. Пірс, доктар медыцынскіх навук
