Назіранне больш за 5 гадоў у кагорце пацыентаў з гемафіліяй B, якія атрымлівалі генную тэрапію фіданакогену Элапарвовек аденоассоциированного віруса

Асноўныя моманты 63-й штогадовай сустрэчы ASH

Назіранне больш за 5 гадоў у кагорце пацыентаў з гемафіліяй B, якія атрымлівалі генную тэрапію фіданакогену Элапарвовек аденоассоциированного віруса

Бэн Дж. Самэльсан-Джонс, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі¹, Спенсер К. Саліван, доктар медыцынскіх навук², Джон Э. Дж. Раско, бакалаўр медыцынскіх навук, MBBS (з адзнакай), доктар філасофіі, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Адам Гермаш, доктар медыцынскіх навук⁴, Ліндсі А. Джордж, доктар медыцынскіх навук^1,5, Джонатан М. Дзюкор, доктар медыцынскіх навук, MPH⁶, Жэром М. Тэйтэль, доктар медыцынскіх навук, FRCPC⁷, Кэтрын Э. МакГуін, доктар медыцынскіх навук⁸, Аманда О'Браэн^9*, Ян Уінберн, MBBS, доктар навук, MRCS^{10 *}, Лін М. Сміт, MBA^9*, Аміт Чхабра, MBBS, MPH¹¹, і Джэрэмі Рупон, доктар медыцынскіх навук⁹

¹Дзіцячая бальніца Філадэльфіі, Філадэльфія, Пенсільванія
²Цэнтр перадавой медыцыны Місісіпі, Мэдысан, MS
³Клеткавая і малекулярная тэрапія, Каралеўскі шпіталь прынца Альфрэда, SLHD, Аўстралія
⁴Універсітэт Каліфорніі ў Дэвісе, Сакрамэнта, Каліфорнія
⁵Медыцынская школа Перальмана пры Універсітэце Пенсільваніі, Філадэльфія, Пенсільванія
⁶Цэнтр лячэння гемафіліі, UC Davis, Сакрамэнта, Каліфорнія
⁷Універсітэт Таронта, бальніца Святога Міхаіла, Таронта, Канада
⁸Калумбійскі універсітэт, Нью-Ёрк, Нью-Ёрк
⁹Pfizer Inc, Каледж, Пенсільванія
¹⁰Pfizer Ltd, Тадворт, Сурэй, Вялікабрытанія
¹¹Pfizer Inc, Нью-Ёрк, Нью-Ёрк

Асноўныя дадзеныя

FIX Актыўнасць з цягам часу пасля інфузорыя Fidanacogene Elaparvovec
ABR з цягам часу пасля інфузорыя фиданакогена элапарвовека

FIX Актыўнасць з цягам часу пасля інфузорыя Fidanacogene Elaparvovec

Актыўнасць FIX (па стане на дату спынення ў снежні 2020 г.) для 15 удзельнікаў фазы 1/2 клінічнага даследавання фіданакогена элапарвовека, якія атрымалі дозу 5e11 vg/kg. Актыўнасць FIX вызначалі з дапамогай цэнтральнай лабараторыі Actin FSL на аснове аднастадыйнага аналізу згортвання крыві. Сярэднія ўзроўні актыўнасці FIX заставаліся ў дыяпазоне лёгкай ступені цяжкасці гемафіліі: 22.8%, 1 год (n = 15); 25.4%, 2 год (n = 14); 22.9%, 3 год (n = 14); 24.9%, 4 год (n = 9); і 19.8%, 5 год (n = 7).

ABR з цягам часу пасля інфузорыя фиданакогена элапарвовека

ABR для 14 з 15 удзельнікаў фазы 1/2, якія ўдзельнічалі ў доўгатэрміновым наступным даследаванні. Толькі 9 і 5 удзельнікаў дасягнулі 5-гадовага і 6-гадовага тэрмінаў назірання адпаведна. З моманту перадвектарнай інфузорыя сярэдні паказчык ABR вагаўся ў межах 0.1-0.9 у год на працягу наступнага назірання, і ні адзін удзельнік не аднавіў прафілактыку FIX.