Экспрэсія фактару IX у нармальным дыяпазоне прадухіляе спантанныя крывацёкі, якія патрабуюць лячэння пасля геннай тэрапіі FLT180a ў пацыентаў з цяжкай гемафіліяй B: доўгатэрміновае наступнае даследаванне праграмы B-Amaze
Асноўныя моманты 63-й штогадовай сустрэчы ASH

Экспрэсія фактару IX у нармальным дыяпазоне прадухіляе спантанныя крывацёкі, якія патрабуюць лячэння пасля геннай тэрапіі FLT180a ў пацыентаў з цяжкай гемафіліяй B: доўгатэрміновае наступнае даследаванне праграмы B-Amaze

Праціма Чаўдары1,2, Сьюзан Шапіра, магістра, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Майк Макрыс, доктар медыцынскіх навук5, Джыліян Эванс6, Сара Бойс7, Кейт размаўляе8, Джэры Долан, МБЧБ, FRCP, FRCPath9, Ульрыка Райс10 *, Марк Філіпс1,2, Эн Рыдэл1, Марыя Рыта Перальта1, Мішэль Куай2, Тэд Тадэнхэм1*, Элісан Лонг11, Джулі Кроп11, і Аміт Натвані, доктар медыцынскіх навук, доктар філасофіі1,2

1Цэнтр гемафіліі і трамбозу Кэтрын Дорманды, Каралеўская бясплатная бальніца, Лондан, Вялікабрытанія
2University College London, Лондан, Вялікабрытанія
3Бальніцы Оксфардскага універсітэта, Оксфард, Вялікабрытанія
4Оксфардскі ўніверсітэт, Оксфард, Вялікабрытанія
5Універсітэт Шэфілда, Шэфілд, Вялікабрытанія
6Бальніца Кент і Кентэрберы, Кентэрберы, Вялікабрытанія
7Універсітэцкая бальніца Саўтгемптана, Саўтгэмптан, Вялікабрытанія
8Бальніцы Ньюкасл-апон-Тайн Фонд NHS, Ньюкасл-апон-Тайн, GBR
9Цэнтр гемастазу і трамбозу, Траст NHS Foundation Guy's and St Thomas', Лондан, Вялікабрытанія
10Дзіцячая даследчая бальніца Святога Іуды, Мемфіс, штат Тэннес
11Freeline, Stevenage, Вялікабрытанія

Асноўныя дадзеныя

Адаптыўны дызайн дазавання для B-AMAZE

Дызайн даследавання для даследавання B-AMAZE ўключаў адаптыўны фармат для палягчэння ідэнтыфікацыі аптымальнай дозы вектару FLT180a AAV, якая давала б стабільныя ўзроўні FIX 50-150% ад нармальнага дыяпазону ў пацыентаў з умеранай і цяжкай гемафіліяй B на працягу Тэрмін навучання 26 тыдняў. Дызайн даследавання таксама ўключаў прафілактычную імунасупрэсію з преднізолонам для мінімізацыі трансамініту. Такролімус быў дададзены ў прафілактычны рэжым для кагорты дозы 4.

Дозозависимая рэакцыя FIX на лячэнне

Адказ FIX у 10 удзельнікаў і 4 кагорт доз для B-AMAZE прадэманстраваў залежнасць ад дозы. Медыяна (дыяпазон) працягласці назірання склала 27.2 (19.1-42.4) месяца. Дзевяць з дзесяці удзельнікаў не атрымалі прафілактыку FIX пасля лячэння FLT180a. Адзін пацыент страціў экспрэсію FIX пасля трансамініту. З 9 удзельнікаў з працяглай экспрэсіяй у 1 адбылося траўматычнае крывацёк, якое патрабуе ўлівання FIX, і не было спантанных крывацёкаў, якія патрабавалі ўлівання FIX.

ЗВЯЗАНЫЯ ЗМЕСТ

Інтэрактыўныя вебінары
малюнак

Please enable the javascript to submit this form

Пры падтрымцы адукацыйных грантаў ад Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics і uniQure, Inc.

Асноўныя SSL